• facebook
  • linkedin
  • youtube

گېن ئالاھىدىلىكنى كونترول قىلىدىغان ئاساسلىق گېن بىرلىكى.RNA دىن تەركىب تاپقان بەزى ۋىرۇسلارنىڭ گېنىنى ھېسابقا ئالمىغاندا ، كۆپىنچە جانلىقلارنىڭ گېنى DNA دىن تەركىب تاپقان.جانلىقلارنىڭ كۆپىنچىسى گېن بىلەن مۇھىتنىڭ ئۆز-ئارا تەسىر قىلىشىدىن كېلىپ چىقىدۇ.گېن ئارقىلىق داۋالاش نۇرغۇن كېسەللىكلەرنى داۋالىغىلى ياكى پەسەيتەلەيدۇ.گېن ئارقىلىق داۋالاش داۋالاش ۋە دورىگەرلىك ساھەسىدىكى ئىنقىلاب دەپ قارىلىدۇ.گېن ئارقىلىق داۋالاش دورىلىرى كەڭ مەنىدە DNA ئۆزگەرتىلگەن DNA دورىلىرىنى ئاساس قىلىدۇ (مەسىلەن ۋىرۇسلۇق ۋېكتورنى ئاساس قىلغان vivo گېن ئارقىلىق داۋالاش دورىسى ، ۋىرۇس گېن ئارقىلىق داۋالاش دورىسى ، يالىڭاچ پىلازما دورىسى قاتارلىقلار) ۋە RNA دورىلىرى (ۋىرۇسقا قارشى ئولىگونۇكلېئوتىد دورىسى ، siRNA دورىلىرى ۋە mRNA گېن ئارقىلىق داۋالاش قاتارلىقلار) ؛تار مەنىدىكى گېن ئارقىلىق داۋالاش دورىلىرى ئاساسلىقى پىلازما خاراكتېرلىك DNA دورىلىرى ، ۋىرۇسلۇق ۋېكتورنى ئاساس قىلغان گېن ئارقىلىق داۋالاش دورىسى ، باكتېرىيە ۋېكتورنى ئاساس قىلغان گېن ئارقىلىق داۋالاش دورىسى ، گېن تەھرىرلەش سىستېمىسى ۋە ۋىرۇسلۇق گېننى ئۆزگەرتىشتىكى ھۈجەيرە داۋالاش دورىلىرىنى ئۆز ئىچىگە ئالىدۇ.كۆپ يىللىق ئەگرى-توقاي تەرەققىياتتىن كېيىن ، گېن ئارقىلىق داۋالاش دورىلىرى كىشىنى ئىلھاملاندۇرىدىغان كلىنىكىلىق نەتىجىگە ئېرىشتى..بۇ يىل جەمئىي 9 خىل گېن ئارقىلىق داۋالاش تەستىقلاندى ، بۇنىڭ ئىچىدە بۇ يىل تۇنجى قېتىم بازارغا سېلىشقا تەستىقلانغان 7 خىل داۋالاش ئۇسۇلى بار ، ئۇلار: CARVYKTI ، Amvuttra ، Upstaza ، Roctavian ، Hemgenix ، Adstiladrin ۋە Ebvallo. ، ھەمدە 2019-يىلى ياۋروپا بىرلەشمىسى تەرىپىدىن بازارغا سېلىنىشقا تەستىقلانغان.

گېن ئارقىلىق داۋالاش

گېن ئارقىلىق داۋالاشنى تۈرگە ئايرىش (رەسىم مەنبەسى: Bio-Matrix)

بۇ ماقالىدە بازار ئېچىشقا تەستىقلانغان 45 خىل داۋالاش ئۇسۇلى (DNA ۋاكسىنىسى ۋە mRNA ۋاكسىنىسىنى ئۆز ئىچىگە ئالمايدۇ) كۆرسىتىلدى.

1. ۋىرۇسلۇق گېن ئارقىلىق داۋالاشتا

(1) Strimvelis

شىركەت: GlaxoSmithKline (GSK) تەرىپىدىن ئىجاد قىلىنغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: ياۋروپا بىرلەشمىسى 2016-يىلى مايدا بازارغا سېلىشقا تەستىقلانغان.

كۆرسەتكۈچ: ئېغىر بىرىكمە ئىممۇنىتېت كەملىك (SCID) نى داۋالاش ئۈچۈن.

ئەسكەرتىش: بۇ داۋالاشنىڭ ئومۇمىي جەريانى ئالدى بىلەن بىمارنىڭ ئۆزىنىڭ قان يېتىشمەسلىك غول ھۈجەيرىسىگە ئېرىشىش ، ئۇلارنى ۋىرۇستا كېڭەيتىش ۋە مەدەنىيەتكە ئايلاندۇرۇش ، ئاندىن ۋىرۇسقا قارشى ۋىرۇس ئىشلىتىپ ، قان تومۇر غول ھۈجەيرىسىگە فۇنكسىيەلىك ADA (ئادېنېنومىن دېئامىنازا) گېنى كۆپەيتىش ، ئاخىرىدا ئۆزگەرتىلگەن قان تومۇر غول ھۈجەيرىسىگە قايتا ئوكۇل قىلىنىدۇ.كلىنىكىلىق نەتىجىدە كۆرسىتىلىشىچە ، سترىمۋېلىس بىلەن داۋالانغان ADA-SCID بىمارلىرىنىڭ 3 يىل ھايات قېلىش نىسبىتى% 100.

(2) Zalmoxis

شىركەت: ئىتالىيە MolMed شىركىتى ئىشلەپچىقارغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: 2016-يىلى ياۋروپا ئىتتىپاقىنىڭ شەرتلىك سېتىش ئىجازەتنامىسىگە ئېرىشتى.

كۆرسەتكۈچ: قان يېتىشمەسلىك غول ھۈجەيرىسى كۆچۈرۈلگەندىن كېيىن بىمارلارنىڭ ئىممۇنىتېت سىستېمىسىنى قوشۇمچە داۋالاشقا ئىشلىتىلىدۇ.

ئەسكەرتىش: Zalmoxis ۋىرۇسقا قارشى ۋېكتور تەرىپىدىن ئۆزگەرتىلگەن ئالوگېنلىق T ھۈجەيرە ئۆزىنى ئۆلتۈرىۋېلىش گېنى ئىممۇنىتېتلىق داۋالاش.بۇ خىل ئۇسۇل ۋىرۇسقا قارشى ۋېكتور ئىشلىتىپ ، ئالوگېنلىق T ھۈجەيرىسىنى گېن جەھەتتىن ئۆزگەرتىدۇ ، شۇنداق قىلىپ گېنى ئۆزگەرتىلگەن T ھۈجەيرىلىرى 1NGFR ۋە HSV-TK Mut2 ئۆزىنى ئۆلتۈرىۋېلىش گېنىنى ئىپادىلەيدۇ.

(3) Invossa-K

شىركەت: TissueGene (KolonTissueGene) تەرىپىدىن ئىجاد قىلىنغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: 2017-يىلى 7-ئايدا كورىيىدە بازارغا سېلىش تەستىقلاندى.

كۆرسەتمە: چېكىنىش خاراكتېرلىك بوغۇم ياللۇغىنى داۋالاش ئۈچۈن.

ئەسكەرتىش: Invossa-K ئىنسانلارنىڭ خوندىرىئوسېتنى ئۆز ئىچىگە ئالغان ئالوگېنلىق ھۈجەيرە گېنى بىلەن داۋالاش ئۇسۇلى.ئاللوگېن ھۈجەيرىلىرى ۋىرۇستا گېن جەھەتتىن ئۆزگەرتىلگەن بولۇپ ، ئۆزگەرتىلگەن ھۈجەيرىلەر بوغۇم ئىچىدىكى ئوكۇلدىن كېيىن ئۆزگىرىشچان ئۆسۈش ئامىلى β1 (TGF-β1) نى ئىپادىلىيەلەيدۇ ۋە ئاجرىتالايدۇ.β1) ، بۇ ئارقىلىق سۆڭەك بوغۇم ياللۇغىنىڭ ئالامەتلىرىنى ياخشىلايدۇ.كلىنىكىلىق نەتىجىلەر شۇنى ئىسپاتلىدىكى ، Invossa-K تىز بوغۇم ياللۇغىنى كۆرۈنەرلىك ياخشىلايدۇ.ئىشلەپچىقارغۇچى ئىشلىتىلگەن تەركىبلەرنى خاتا كىرگۈزگەنلىكى ئۈچۈن ، 2019-يىلى كورېيە يېمەكلىك ۋە دورا نازارەت قىلىپ باشقۇرۇش ئىدارىسى تەرىپىدىن بىكار قىلىنغان.

(4) Zynteglo

شىركەت: كۆك قۇش بىيو تەرىپىدىن تەتقىق قىلىنغان ۋە تەرەققىي قىلغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: ياۋروپا بىرلەشمىسى 2019-يىلى بازار ئېچىش ئۈچۈن تەستىقلانغان ، FDA تەرىپىدىن 2022-يىلى 8-ئايدا ئامېرىكىدا سېتىش ئۈچۈن تەستىقلانغان.

كۆرسەتمە: قان سېلىشقا تايىنىدىغان β تالاس قان كېسىلىنى داۋالاش ئۈچۈن.

ئەسكەرتىش: Zynteglo ۋىرۇسلۇق ۋىرۇس بىلەن داۋالاشتىكى بىر خىل ۋىرۇسلۇق ۋىرۇس بولۇپ ، نورمال β- گلوبىن گېنى (βA-T87Q- گلوبىن گېنى) نىڭ كۆپەيتىلگەن نۇسخىسىنى بىمارنىڭ قان تومۇر ئۆسمىسى ئارقىلىق بىماردىن ئېلىنغان قان تومۇر غول ھۈجەيرىسىگە كىرگۈزۈپ ، ئاندىن گېنى ئۆزگەرتىلگەن ئاپتوماتىك قان يېتىشتۈرۈش غول ھۈجەيرىسىنى بىمارغا قايتا ئورنىتىدۇ.بىماردا نورمال βA-T87Q- گلوبىن گېنى بولغاندىن كېيىن ، ئۇلار نورمال HbAT87Q ئاقسىلى ھاسىل قىلىشى مۇمكىن ، بۇ ئۈنۈملۈك ھالدا قان سېلىش ئېھتىياجىنى ئازايتالايدۇ ياكى يوقىتالايدۇ.بۇ 12 ياش ۋە ئۇنىڭدىن چوڭ بىمارلارنىڭ ئۆمۈرلۈك قان سېلىش ۋە ئۆمۈرلۈك دورىلارنىڭ ئورنىنى ئېلىش ئۈچۈن لايىھەلەنگەن بىر قېتىملىق داۋالاش ئۇسۇلى.

(5) Skysona

شىركەت: كۆك قۇش بىيو تەرىپىدىن تەتقىق قىلىنغان ۋە تەرەققىي قىلغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: 2021-يىلى 7-ئايدا ياۋروپا ئىتتىپاقىنىڭ بازار ئېچىش ئۈچۈن تەستىقلانغان ، 2022-يىلى 9-ئايدا FDA نىڭ ئامېرىكىدا سېتىش ئۈچۈن تەستىقلانغان.

كۆرسەتكۈچ: چوڭ مېڭە بۆرەك ئۈستى بېزى ئۆسمىسى (CALD) نى داۋالاش ئۈچۈن.

ئەسكەرتىش: Skysona گېنى بىلەن داۋالاش دەسلەپكى باسقۇچتىكى چوڭ مېڭە بۆرەك ئۈستى بېزى ئۆسمىسى (CALD) نى داۋالاشقا تەستىقلانغان بىردىنبىر گېن ئارقىلىق داۋالاش ئۇسۇلى.Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) بولسا ۋىرۇس گېن ئارقىلىق داۋالاشتىكى قان يېتىشمەسلىك غول ھۈجەيرىسى.داۋالاشنىڭ ئومۇمىي تەرتىپى تۆۋەندىكىچە: ئاپتوماتىك قان تومۇر غول ھۈجەيرىسى بىماردىن چىقىرىلىدۇ ، ئىنسانلارنىڭ ABCD1 گېنىنى ۋىرۇستا ئېلىپ يۈرگەن لىمفا ۋىرۇسى ئارقىلىق يۆتكىلىدۇ ۋە ئۆزگەرتىلىدۇ ، ئاندىن بىمارغا قايتا ئورنىتىلدى.ئۇ 18 ياشتىن تۆۋەن بىمارلارنى داۋالاشقا ئىشلىتىلىدۇ ، ABCD1 گېنىنىڭ ئۆزگىرىشى ۋە CALD.

(6) Kymriah

شىركەت: نوۋارتىس تەرىپىدىن ئىجاد قىلىنغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: FDA تەرىپىدىن 2017-يىلى 8-ئايدا بازارغا سېلىنغان.

كۆرسەتكۈچ: ئالدىنقى B ھۈجەيرە جىددىي خاراكتېرلىك لىمفا ئۆسمىسى ئاق قان كېسىلىنى داۋالاش (قايتا) ۋە قايتا قوزغىلىش ۋە سۇندۇرۇش DLBCL.

ئەسكەرتىش: Kymriah ۋىرۇسلۇق گېن ئارقىلىق داۋالاش دورىسى ، دۇنيا مىقياسىدا بازار ئېچىشتا تەستىقلانغان تۇنجى CD-T داۋالاش ئۇسۇلى ، CD19 نى نىشان قىلغان ۋە 4-1BB بىرلەشمە غىدىقلاش ئامىلىنى ئىشلەتكەن.ئۇنىڭ باھاسى ئامېرىكىدا 475،000 دوللار ، ياپونىيەدە 313،000 دوللار.

(7) Yescarta

شىركەت: گىلئاد (GILD) قارمىقىدىكى Kite Pharma تەرىپىدىن ئىجاد قىلىنغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: FDA تەرىپىدىن 2017-يىلى ئۆكتەبىردە بازارغا سېلىنغان.Fosun Kite Kite Pharma دىن Yescarta تېخنىكىسىنى تونۇشتۇردى ۋە ئىجازەت ئالغاندىن كېيىن ئۇنى جۇڭگودا ئىشلەپچىقاردى.دۆلەت ئىچىدە بازارغا سېلىش تەستىقلاندى.

كۆرسەتمە: قايتا قوزغالغان ياكى سۇندۇرغۇچى چوڭ B ھۈجەيرە لىمفا ئۆسمىسىنى داۋالاش ئۈچۈن.

ئەسكەرتىش: Yescarta ۋىرۇس گېن ئارقىلىق داۋالاشتىكى ۋىرۇسقا قارشى ۋىرۇس ، بۇ دۇنيادىكى ئىككىنچى تەستىقلانغان CAR-T داۋالاش ئۇسۇلى.ئۇ CD19 نى نىشانلاپ ، CD28 نىڭ ماسلاشتۇرغۇچنى قوللىنىدۇ.ئۇنىڭ باھاسى ئامېرىكىدا 373،000 دوللار.

(8) Tecartus

شىركەت: گىلئاد (GILD) تەرىپىدىن ئىجاد قىلىنغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: FDA تەرىپىدىن 2020-يىلى 7-ئايدا بازار ئېچىش تەستىقلانغان.

كۆرسەتكۈچ: قايتا قوزغالغان ياكى سۇندۇرغۇچى مانتا ھۈجەيرە لىمفا ئۆسمىسى ئۈچۈن.

ئەسكەرتىش: Tecartus CD19 نى نىشان قىلغان ئاپتوماتىك CAR-T ھۈجەيرىسىنى داۋالاش ئۇسۇلى بولۇپ ، ئۇ دۇنيادىكى بازار ئېچىش ئۈچۈن تەستىقلانغان ئۈچىنچى CAR-T داۋالاش ئۇسۇلى.

(9) Breyanzi

شىركەت: Bristol-Myers Squibb (BMS) تەرىپىدىن ئىجاد قىلىنغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: FDA تەرىپىدىن 2021-يىلى 2-ئايدا بازارغا سېلىنغان.

كۆرسەتكۈچ: قايتا قوزغالغان ياكى سۇندۇرغۇچى (R / R) چوڭ B ھۈجەيرە لىمفا ئۆسمىسى (LBCL).

ئەسكەرتىش: Breyanzi بولسا ۋىرۇس ۋىرۇسىنى ئاساس قىلغان ۋىرۇسلۇق گېن ئارقىلىق داۋالاش ئۇسۇلى بولۇپ ، CD19 نى نىشانلاپ ، دۇنيا مىقياسىدا بازار ئېچىشقا تەستىقلانغان تۆتىنچى CAR-T داۋالاش ئۇسۇلى.Breyanzi نىڭ تەستىقى Bristol-Myers Squibb نىڭ ھۈجەيرە ئىممۇنىتېتلىق داۋالاش ساھەسىدىكى ئابىدىسى بولۇپ ، ئۇ 2019-يىلى سېلگېننى 74 مىليارد دوللارغا سېتىۋالغاندا ئېرىشكەن.

(10) Abecma

شىركەت: Bristol-Myers Squibb (BMS) ۋە كۆك قۇش بىيو بىرلىكتە تەتقىق قىلغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: FDA تەرىپىدىن 2021-يىلى 3-ئايدا بازارغا سېلىنغان.

كۆرسەتكۈچ: قايتا قوزغالغان ياكى سۇندۇرغۇچى كۆپ خىل يىراقنى كۆرەلمەسلىك كېسىلى.

ئەسكەرتىش: Abecma لىمون ۋىرۇسىنى ئاساس قىلغان ۋىرۇسلۇق گېن ئارقىلىق داۋالاش ئۇسۇلى بولۇپ ، دۇنيادىكى تۇنجى BCMA نى نىشان قىلغان CAR-T ھۈجەيرىسىنى داۋالاش ۋە FDA تەستىقلىغان بەشىنچى CAR-T داۋالاش ئۇسۇلى.بۇ دورىنىڭ پرىنسىپى ۋىرۇستا ۋىرۇس ئارقىلىق ۋاسىتىلىك گېن ئۆزگەرتىش ئارقىلىق بىمارنىڭ ئۆزىنىڭ T ھۈجەيرىسىدە ۋاقىت خاراكتېرلىك BCMA قوبۇللىغۇچنى ئىپادىلەش.بىمارلاردىكى گېنى ئۆزگەرتىلمىگەن T ھۈجەيرىسىنى يوقىتىش ، ئاندىن ئۆزگەرتىلگەن T ھۈجەيرىسىنى قايتا ئىشلىتىش ، بىمارلاردا BCMA ئىپادىلەيدىغان راك ھۈجەيرىسىنى ئىزدەيدۇ ۋە ئۆلتۈرىدۇ.

(11) Libmeldy

شىركەت: مېۋىلىك باغنى داۋالاش ئارقىلىق ياسالغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: ياۋروپا بىرلەشمىسى 2020-يىلى 12-ئايدا بازارغا سېلىشنى تەستىقلىدى.

كۆرسەتكۈچ: مېتاكروماتىك ئاق قان كېسىلىنى داۋالاش ئۈچۈن.

ئەسكەرتىش: Libmeldy ئاپتوماتىك CD34 + ھۈجەيرىسىنى ئاساس قىلغان گېن ئارقىلىق داۋالاش ئارقىلىق گېن ئارقىلىق ئۆزگەرتىلگەن.كلىنىكىلىق سانلىق مەلۇماتلاردا كۆرسىتىلىشىچە ، Libmeldy نىڭ بىر قېتىم تومۇرغا ئوكۇل قىلىنىشى ئوخشاش ياشتىكى داۋالىنالمىغان بىمارلارنىڭ ئېغىر دەرىجىدىكى ماتورلۇق ۋە بىلىش توسالغۇغا سېلىشتۇرغاندا ، بالدۇر پەيدا بولغان MLD نىڭ مۇساپىسىنى ئۈنۈملۈك ئۆزگەرتەلەيدىكەن.

(12) Benoda

شىركەت: WuXi Giant Nuo تەرىپىدىن ئىجاد قىلىنغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: 2021-يىلى 9-ئايدا NMPA تەرىپىدىن رەسمىي تەستىقلانغان.

كۆرسەتمە: قۇرامىغا يەتكەن بىمارلارنى قايتا-قايتا ياكى سۇندۇرغۇچى چوڭ B ھۈجەيرە لىمفا ئۆسمىسى (r / r LBCL) بىلەن ئىككىنچى قۇر ياكى ئۇنىڭدىن يۇقىرى سىستېمىلىق داۋالاشتىن كېيىن داۋالاش.

ئەسكەرتىش: بېينودا CD19 CAR-T گېنىغا قارشى داۋالاش ئۇسۇلى ، ئۇ يەنە WuXi Juro شىركىتىنىڭ يادرولۇق مەھسۇلاتى.بۇ جۇڭگودا تەستىقلانغان ئىككىنچى CAR-T مەھسۇلاتى ، قايتا قوزغالغان / سۇندۇرغۇچى چوڭ B ھۈجەيرە لىمفا ھۈجەيرىسى WuXi گىگانت نوودىن باشقا يەنە رېلىئورېنساي ئوكۇلنى تەرەققىي قىلدۇرۇشنى پىلانلىغان ، مەسىلەن فولكۇلا لىمفا ئۆسمىسى (FL) ، مانتا ھۈجەيرىلىك لىمفا ئۆسمىسى (CLL) ، B تىپلىق لىمفا ئۆسمىسى (LLL).

(13) CARVYKTI

شىركەت: Legend Biotech نىڭ بازارغا سېلىنغان تۇنجى مەھسۇلاتى.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: FDA تەرىپىدىن 2022-يىلى 2-ئايدا بازارغا سېلىنغان.

كۆرسەتكۈچ: قايتا قوزغالغان ياكى سۇندۇرغۇچى كۆپ خىل مېيلوما (R / R MM) نى داۋالاش ئۈچۈن.

ئەسكەرتىش: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel ، قىسقا ۋاقىت ئىچىدە Cilta-cel) CAR-T ھۈجەيرىسىنىڭ ئىممۇنىتېت گېنى ئارقىلىق داۋالاش بولۇپ ، B ھۈجەيرىسىنىڭ يېتىلىشى ئانتىگېن (BCMA) نى نىشان قىلغان.سانلىق مەلۇماتتا كۆرسىتىلىشىچە ، CARVYKTI قايتا قوزغىلىش ياكى سۇندۇرۇش خاراكتېرلىك كۆپ خىل يىراقنى كۆرەلمەسلىك كېسىلىگە گىرىپتار بولغان بىمارلاردا تۆت ياكى ئۇنىڭدىن ئارتۇق داۋالاشنى قوبۇل قىلغان (ئاقسىلنى تىزگىنلىگۈچى ، ئىممۇنىتېتنى كونترول قىلغۇچى ۋە CD38 گە قارشى يەككە ئانتىتېلانى ئۆز ئىچىگە ئالىدۇ) بىمارلارنىڭ ئومۇمىي ئىنكاس نىسبىتى% 98 كە يەتكەن.

(14)Ebvallo

شىركەت: Atara Biotherapeutics تەرىپىدىن ئىجاد قىلىنغان.

ياۋروپا كومىسسىيەسى (EC) 2022-يىلى 12-ئايدا بازارغا سېلىنغان دۇنيادىكى تۇنجى ئۇنىۋېرسال T ھۈجەيرە داۋالاش ئۇسۇلى.

كۆرسەتكۈچ: Epstein-Barr ۋىرۇسى (EBV) بىلەن مۇناسىۋەتلىك بولغان كۆچۈرۈلگەندىن كېيىنكى لىمفا ئۆسمىسى (EBV + PTLD) بىلەن مۇناسىۋەتلىك داۋالاش ئۇسۇلى سۈپىتىدە ، داۋالاشنى قوبۇل قىلغان بىمارلار چوقۇم كەم دېگەندە باشقا بىر خىل داۋالاش ئۇسۇلىنى قوبۇل قىلغان چوڭلار ۋە 2 ياشتىن يۇقىرى بالىلار بولۇشى كېرەك.

ئەسكەرتىش: ئېبۋاللو ئاللوگېنلىق EBV تىپىدىكى ئۇنىۋېرسال T ھۈجەيرە گېن ئارقىلىق داۋالاش ئۇسۇلى بولۇپ ، HLA چەكلەنگەن ئۇسۇلدا EBV يۇقۇملانغان ھۈجەيرىلەرنى نىشانلايدۇ ۋە يوقىتىدۇ.بۇ داۋالاشنىڭ تەستىقى 3-باسقۇچلۇق كلىنىكىلىق سىناق تەتقىقاتىنىڭ نەتىجىسىنى ئاساس قىلغان بولۇپ ، نەتىجىدە HCT گۇرۇپپىسى ۋە SOT گۇرۇپپىسىنىڭ ORR نىڭ% 50 ئىكەنلىكى كۆرسىتىلدى.تولۇق ئەسلىگە كەلتۈرۈش (CR) نىسبىتى% 26.3 ، قىسمەن ئەسلىگە كەلتۈرۈش نىسبىتى (PR) نىسبىتى% 23.7 ، ئەسلىگە كەلتۈرۈشنىڭ ئوتتۇرىچە ۋاقتى (TTR) 1.1 ئاي.ئەسلىگە كەلتۈرۈشنى قولغا كەلتۈرگەن 19 بىمارنىڭ 11 ىنىڭ ئىنكاس ۋاقتى (DOR) 6 ئايدىن ئاشقان.ئۇنىڭدىن باشقا ، بىخەتەرلىك جەھەتتە ، كۆچۈرمىكەشلىك بىلەن ساھىبجامال كېسەللىكى (GvHD) ياكى ئېبۋاللوغا مۇناسىۋەتلىك سىتوكېن قويۇپ بېرىش ئۇنىۋېرسال كېسەللىكى قاتارلىق ناچار ئىنكاسلار كۆرۈلمىدى.

2. ۋىرۇسلۇق ۋېكتورنى ئاساس قىلغان vivo گېن ئارقىلىق داۋالاشتا

(1) جىنسى / جىن شېڭ

شىركەت: شېنجېن سايبەينۇ شىركىتى تەرىپىدىن ئىجاد قىلىنغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: 2003-يىلى جۇڭگودا بازارغا سېلىنىدۇ.

كۆرسەتكۈچ: باش ۋە بويۇن ئومۇرتقا ھۈجەيرىسىنى داۋالاش ئۈچۈن.

ئەسكەرتىش: قايتا ھاسىل بولىدىغان ئىنسانلارنىڭ p53 ئادېنو ۋىرۇسى ئوكۇلى Gendicine / Jinyousheng شېنجېن سايباينۇ شىركىتى ئىگىدارچىلىقىدىكى مۇستەقىل بىلىم مۈلۈك ھوقۇقى بار ئادېنو ۋىرۇس ۋىرۇسى گېن ئارقىلىق داۋالاش دورىسى.ئىنسانلارنىڭ 5 تىپلىق ئادېنو ۋىرۇسى ئىنسانلارنىڭ بۆرەك ۋىرۇسى 5-تۈرىدىن تەركىب تاپقان ، ئالدىنقىسى دورىنىڭ ئۆسمىگە قارشى تۇرۇشتىكى ئاساسلىق قۇرۇلمىسى ، كېيىنكىسى ئاساسلىقى توشۇغۇچى رولىنى ئوينايدۇ.ئادېنو ۋىرۇس ۋىرۇسى داۋالاش گېنى p53 نى نىشان ھۈجەيرىگە توشۇيدۇ ، نىشان ھۈجەيرىسىدىكى ئۆسمىنى بېسىش گېنى p53 نى ئىپادىلەيدۇ ، ئۇنىڭ گېن ئىپادىسى بۇ مەھسۇلات ھەر خىل راكقا قارشى گېنلارنى تەڭشەپ ، ھەر خىل ئون خىل گېنلارنىڭ پائالىيىتىنى تۆۋەنلىتىپ ، شۇ ئارقىلىق بەدەننىڭ ئۆسمىنى بېسىش ئۈنۈمىنى ئاشۇرۇپ ، ئۆسمىنى ئۆلتۈرۈش مەقسىتىگە يېتىدۇ.

(2) Rigvir

شىركەت: لاتۋىيە لاتىما شىركىتى تەرىپىدىن ئىجاد قىلىنغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: 2004-يىلى لاتۋىيەدە بازارغا سېلىنغان.

كۆرسەتمە: مېلانومانى داۋالاش ئۈچۈن.

ئەسكەرتىش: Rigvir گېنى ئۆزگەرتىلگەن ECHO-7 enterovirus ۋېكتورىغا ئاساسەن گېن ئارقىلىق داۋالاش ئۇسۇلى.ھازىر بۇ دورا لاتۋىيە ، ئېستونىيە ، پولشا ، ئەرمېنىيە ، بېلورۇسىيە قاتارلىق دۆلەتلەردە قوللىنىلدى ، ياۋروپا ئىتتىپاقى دۆلەتلىرىدىمۇ EMA تىزىملىتىۋاتىدۇ.ئۆتكەن ئون يىلدىكى كلىنىكىلىق كېسەللىكلەر رىگۋىر ئونكولتىك ۋىرۇسىنىڭ بىخەتەر ۋە ئۈنۈملۈك ئىكەنلىكىنى ، مېلانوما بىمارلىرىنىڭ ھايات قېلىش نىسبىتىنى 4-6 ھەسسە ئاشۇرالايدىغانلىقىنى ئىسپاتلىدى.ئۇنىڭدىن باشقا ، بۇ داۋالاش باشقا ئۈچەي راكىغىمۇ ماس كېلىدۇ ، مەسىلەن ، بوغماق ئۈچەي راكى ، ئاشقازان ئاستى بېزى راكى ، دوۋساق راكى ، بۆرەك راكى ، مەزى بېزى راكى ، ئۆپكە راكى ، بالىياتقۇ راكى ، لىمفا ئۆسمىسى قاتارلىقلار.

(3) Oncorine

شىركەت: شاڭخەي سانۋېي بىئولوگىيە شىركىتى تەرىپىدىن ئىجاد قىلىنغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: 2005-يىلى جۇڭگودا بازارغا سېلىنىدۇ.

كۆرسەتكۈچ: باش ۋە بويۇن ئۆسمىسى ، جىگەر راكى ، ئاشقازان ئاستى بېزى راكى ، بالىياتقۇ بوينى راكى ۋە باشقا راكلارنى داۋالاش.

ئەسكەرتىش: ئونكورېن (安科瑞) ئانېنو ۋىرۇسىنى توشۇغۇچى سۈپىتىدە ئىشلىتىپ ، ئونكولتىك ۋىرۇس گېن ئارقىلىق داۋالاش مەھسۇلاتى.ئونكولتىك ئادېنوۋىرۇسقا ئېرىشىدۇ ، ئۇ p53 گېنى كەمتۈك ياكى بىنورمال ئۆسمىدە ئالاھىدە كۆپەيتىلىپ ، ئۆسمە ھۈجەيرىسىنىڭ لىمزىسىنى كەلتۈرۈپ چىقىرىدۇ ، بۇ ئارقىلىق ئۆسمە ھۈجەيرىسىنى ئۆلتۈرىدۇ.نورمال ھۈجەيرىلەرگە زىيان يەتكۈزمەي.كلىنىكىلىق تەتقىقاتلار شۇنى ئىسپاتلىدىكى ، ئەنكېرۈينىڭ ھەر خىل يامان سۈپەتلىك ئۆسمىلەرنىڭ بىخەتەرلىكى ۋە ئۈنۈمى ياخشى.

(4) Glybera

شىركەت: uniQure تەرىپىدىن ئىجاد قىلىنغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: 2012-يىلى ياۋروپادا بازارغا سېلىش تەستىقلانغان.

كۆرسەتمە: ياغ تەركىبىدىكى يېمەكلىكلەر قاتتىق چەكلەنگەن بولسىمۇ ، ئاشقازان ئاستى بېزى ياللۇغىنىڭ ئېغىر ياكى قايتا-قايتا كۆرۈلۈشى بىلەن ياغ ئاقسىلى كەمتۈكلۈك (LPLD) نى داۋالاش.

ئەسكەرتىش: گلېبېرا (alipogene tiparvovec) AAV نى ئاساس قىلغان گېن ئارقىلىق داۋالاش دورىسى بولۇپ ، ئۇ AAV نى توشۇغۇچى سۈپىتىدە ئىشلىتىپ ، داۋالاش گېنى LPL نى مۇسكۇل ھۈجەيرىسىگە يەتكۈزىدۇ ، شۇڭا مۇناسىپ ھۈجەيرىلەر مەلۇم مىقداردا ياغ ئاقسىلى ئاقسىلى ھاسىل قىلالايدۇ ، كېسەللىكنى پەسەيتىش ئۈچۈن ، بۇ داۋالاش ئۇسۇلى ئۇزۇن مۇددەت ئۈنۈملۈك بولىدۇ (دورا ئۈنۈمى ئۇزۇن يىل داۋاملىشىدۇ).بۇ دورا 2017-يىلى بازاردىن چېكىندۈرۈلگەن بولۇپ ، ئۇنىڭ چېكىنىشىدىكى سەۋەب ئىككى خىل ئامىل بىلەن مۇناسىۋەتلىك بولۇشى مۇمكىن: يۇقىرى باھا ۋە بازار ئېھتىياجى چەكلىك.بۇ دورىنىڭ ئوتتۇرىچە داۋالاش تەننەرخى بىر مىليون ئامېرىكا دوللىرىغا يېتىدۇ ، ھازىرغىچە پەقەت بىرلا بىمار سېتىۋېلىپ ئىشلىتىپ كەلدى.گەرچە داۋالاش سۇغۇرتا شىركىتى بۇنىڭ ئۈچۈن 900 مىڭ دوللار تۆلەم بەرگەن بولسىمۇ ، ئەمما سۇغۇرتا شىركىتى ئۈچۈنمۇ بىر قەدەر چوڭ يۈك.ئۇنىڭدىن باشقا ، دورا نىشان قىلغان كۆرسەتكۈچلەر ئىنتايىن ئاز ئۇچرايدۇ ، كۆرۈلۈش نىسبىتى 1 مىليوندىن 1 ئەتراپىدا ، خاتا دىئاگنوز قويۇش نىسبىتى يۇقىرى.

(5) Imlygic

شىركەت: Amgen تەرىپىدىن ئىجاد قىلىنغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: 2015-يىلى ئامېرىكا ۋە ياۋروپا بىرلەشمىسىگە كىرىش تەستىقلاندى.

كۆرسەتمە: ئوپېراتسىيە ئارقىلىق پۈتۈنلەي ئېلىۋەتكىلى بولمايدىغان مېلانوما جاراھەتلىرىنى داۋالاش.

ئەسكەرتىش: Imlygic بولسا گېن تېخنىكىسى تەرىپىدىن ئۆزگەرتىلگەن (ئۇنىڭ ICP34.5 ۋە ICP47 گېن پارچىلىرىنى ئۆچۈرۈۋېتىش ، ھەمدە ئىنسانلارنىڭ دانىخورەك ماكرو غول ھۈجەيرىسىنى غىدىقلاش ئامىلى GM-CSF گېنىنى ۋىرۇسقا كىرگۈزۈش) (HSV-1) ئونكولىتلىق ۋىرۇس بىلەن يۇقۇملانغان تۇنجى ۋىرۇس.باشقۇرۇش ئۇسۇلى ئۈچەيگە ئوكۇل سېلىش بولۇپ ، مېلانوما كېسەللىكىگە بىۋاسىتە ئوكۇل قىلىنىپ ئۆسمە ھۈجەيرىسىنىڭ يېرىلىشىنى كەلتۈرۈپ چىقىرىدۇ ، ئۆسمىدىن ھاسىل بولغان ئانتىگېن ۋە GM-CSF قويۇپ بېرىدۇ ھەمدە ئۆسمىگە قارشى ئىممۇنىتېت ئىنكاسىنى ئىلگىرى سۈرىدۇ.

(6) Luxturna

شىركەت: روچېنىڭ تارماق شىركىتى Spark Therapeutics تەرىپىدىن ئىجاد قىلىنغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: ئۇ 2017-يىلى FDA تەرىپىدىن بازارغا سېلىنغان ، ئاندىن 2018-يىلى ياۋروپادا بازار ئېچىشقا تەستىقلانغان.

كۆرسەتمە: قوش كۆپەيتىلگەن RPE65 گېنىنىڭ ئۆزگىرىشى سەۋەبىدىن كۆرۈش قۇۋۋىتى ئاجىزلاپ كەتكەن ، ئەمما يېتەرلىك مىقداردىكى كۆرۈش تور پەردىسىنى ساقلاپ قالغان بالىلار ۋە چوڭلارنى داۋالاش ئۈچۈن.

ئەسكەرتىش: Luxturna بولسا AAV نى ئاساس قىلغان گېن ئارقىلىق داۋالاش بولۇپ ، بالا ھەمرىيى ئارقىلىق ئوكۇل قىلىنىدۇ.گېن ئارقىلىق داۋالاش AAV2 نى توشۇغۇچى سۈپىتىدە ئىشلىتىپ ، نورمال RPE65 گېنىنىڭ فۇنكسىيەلىك كۆپەيتىلگەن نۇسخىسىنى بىمارنىڭ كۆرۈش تور پەردىسىگە كىرگۈزۈپ ، مۇناسىپ ھۈجەيرىلەر نورمال RPE65 ئاقسىلىنى ئىپادىلەپ ، بىمارنىڭ RPE65 ئاقسىل كەملىكىنى تولۇقلايدۇ ، بۇ ئارقىلىق بىمارنىڭ كۆرۈش قۇۋۋىتىنى ياخشىلايدۇ.

(7) Zolgensma

شىركەت: Novartis نىڭ تارماق شىركىتى AveXis تەرىپىدىن ئىجاد قىلىنغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: FDA تەرىپىدىن 2019-يىلى مايدا بازار ئېچىش تەستىقلانغان.

كۆرسەتكۈچ: 2 ياشتىن تۆۋەن ئومۇرتقا مۇسكۇل ئۆسمىسى (SMA) بىمارلىرىنى داۋالاش.

ئەسكەرتىش: Zolgensma بولسا AAV ۋېكتورنى ئاساس قىلغان گېن ئارقىلىق داۋالاش ئۇسۇلى.بۇ دورا دۇنيادىكى بازار ئېچىش ئۈچۈن تەستىقلانغان ئومۇرتقا مۇسكۇلى تۆۋەنلەشنىڭ بىردىنبىر داۋالاش پىلانى.دورىنىڭ قويۇپ بېرىلىشى ئومۇرتقا مۇسكۇلى تۆۋەنلەش كېسىلىنى داۋالاشتا يېڭى دەۋر ئاچتى.بەت ، ئابىدە خاراكتېرلىك ئىلگىرىلەش.بۇ گېن ئارقىلىق داۋالاشتا scAAV9 ۋېكتورى ئىشلىتىلگەن بولۇپ ، تومۇرغا ئوكۇل ئارقىلىق نورمال SMN1 گېنىنى بىمارغا كىرگۈزۈپ ، نورمال SMN1 ئاقسىلى ھاسىل قىلىدۇ ، بۇ ئارقىلىق ماتورلۇق نېرۋا قاتارلىق تەسىرگە ئۇچرىغان ھۈجەيرىلەرنىڭ ئىقتىدارىنى ئۆستۈرىدۇ.بۇنىڭغا سېلىشتۇرغاندا ، SMA دورىلىرى Spinraza ۋە Evrysdi ئۇزۇن مۇددەت قايتا-قايتا دورا ئىشلىتىشنى تەلەپ قىلىدۇ.سپىنرازا ھەر تۆت ئايدا ئومۇرتقا ئوكۇلى ئارقىلىق بېرىلىدۇ ، ئېۋرىسدى كۈندىلىك ئېغىز دورىسى.

(8) ئەمەلدىن قالدۇرۇش

شىركەت: دەيچى سانكىيو شىركىتى چەكلىك شىركىتى تەرىپىدىن ياسالغان (TYO: 4568).

بازارغا سېلىش ۋاقتى: 2021-يىلى 6-ئايدا ياپونىيە سەھىيە ، ئەمگەك ۋە پاراۋانلىق مىنىستىرلىكىنىڭ شەرتلىك تەستىقى.

كۆرسەتكۈچ: يامان سۈپەتلىك ئۆسمىنى داۋالاش ئۈچۈن.

ئەسكەرتىش: Delytact دۇنيا مىقياسىدا تەستىقلانغان تۆتىنچى ئونكولتىك ۋىرۇس گېن ئارقىلىق داۋالاش مەھسۇلاتى ، شۇنداقلا يامان سۈپەتلىك گىلومانى داۋالاشقا تەستىقلانغان تۇنجى ئونكولتىك ۋىرۇس مەھسۇلاتى.دېلىتاك دوكتور تودو ۋە ئۇنىڭ خىزمەتداشلىرى تەتقىق قىلىپ ياساپ چىققان گېن ئارقىلىق ياسالغان قاپارتما ۋىرۇسى 1 (HSV-1) ئونكولتىك ۋىرۇسى.Delytact ئىككىنچى ئەۋلاد HSV-1 نىڭ G207 گېن گۇرۇپپىسىغا قوشۇمچە ئۆچۈرۈلۈش ئۆزگىرىشىنى كىرگۈزۈپ ، ئۇنىڭ راك ھۈجەيرىسىدە قايتا-قايتا كۆپىيىشىنى ۋە يۇقىرى بىخەتەرلىكنى ساقلاش بىلەن بىللە ئۆسمىگە قارشى ئىممۇنىتېت ئىنكاسىنى كۈچەيتىدۇ.Delytact ھازىر كىلىنىكىلىق باھالاش ئېلىپ بېرىلىۋاتقان تۇنجى ئۈچىنچى ئەۋلاد ئونكولتىك HSV-1.Delytact نىڭ ياپونىيىدىكى تەستىقى ئاساسلىقى يەككە قول 2-باسقۇچلۇق كلىنىكىلىق سىناقنى ئاساس قىلىدۇ.قايتا-قايتا گىلوبلاستوما كېسىلىگە گىرىپتار بولغان بىمارلاردا ، Delytact بىر يىللىق ھايات قېلىش نىسبىتىنىڭ دەسلەپكى ئاخىرقى نۇقتىسىغا يەتتى ، نەتىجىدە Delytact نىڭ G207 بىلەن سېلىشتۇرغاندا تېخىمۇ ياخشى ئۈنۈمگە ئېرىشكەنلىكى كۆرسىتىلدى.كۈچلۈك كۆپەيتىش كۈچى ۋە تېخىمۇ يۇقىرى مونوپولغا قارشى تۇرۇش پائالىيىتى.بۇ سۈت بېزى ، مەزى بېزى ، شۋاننوما ، بۇرۇن يۇتقۇنچاق ، جىگەر قان تومۇر ، بوغماق ئۈچەي ، يامان سۈپەتلىك ئەتراپ نېرۋا قېپى ئۆسمىسى ۋە قالقانسىمان بەز راكىنىڭ قاتتىق ئۆسمە مودېللىرىدا ئۈنۈملۈك بولدى.

(9) Upstaza

شىركەت: PTC Therapeutics شىركىتى تەرىپىدىن ئىجاد قىلىنغان (NASDAQ: PTCT).

بازارغا سېلىش ۋاقتى: 2022-يىلى 7-ئايدا ياۋروپا بىرلەشمىسى بازار ئېچىش ئۈچۈن تەستىقلانغان.

كۆرسەتكۈچ: خۇشپۇراق L- ئامىنو كىسلاتاسى دېكاربىلوزا (AADC) كەملىك ئۈچۈن ، 18 ئاي ۋە ئۇنىڭدىن چوڭ بىمارلارنى داۋالاشقا تەستىقلىنىدۇ.

ئەسكەرتىش: Upstaza ™ (eladocagene exuparvovec) vivo گېن ئارقىلىق داۋالاش ئۇسۇلى بولۇپ ، توشۇغۇچى سۈپىتىدە ئادېنو بىلەن مۇناسىۋەتلىك ۋىرۇس 2 (AAV2) بار.بىمارلار AADC ئېنزىمنى كودلاشتۇرىدىغان گېننىڭ ئۆزگىرىشى سەۋەبىدىن كېسەل بولۇپ قالىدۇ.AAV2 AADC ئېنزىمنى كودلاشتۇرىدىغان ساغلام گېننى توشۇيدۇ.گېن تولۇقلاش شەكلى داۋالاش ئۈنۈمىگە ئېرىشىدۇ.نەزەرىيە جەھەتتىن ئېيتقاندا ، بىر باشقۇرۇش ئۇزۇن مۇددەت ئۈنۈملۈك بولىدۇ.بۇ تۇنجى قېتىم چوڭ مېڭىگە ئوكۇل قىلىنغان گېن ئارقىلىق داۋالاش.بازار ئېچىش ھوقۇقى ياۋروپا ئىتتىپاقىغا ئەزا 27 دۆلەتنىڭ ھەممىسىگە ، شۇنداقلا ئىسلاندىيە ، نورۋېگىيە ۋە لىچتېنشتېينغا ماس كېلىدۇ.

(10) Roctavian

شىركەت: BioMarin دورىگەرلىكى (BioMarin) تەرىپىدىن ئىجاد قىلىنغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: 2022-يىلى 8-ئايدا ياۋروپا بىرلەشمىسى بازارغا سېلىشنى تەستىقلىغان.2022-يىلى نويابىردا ئەنگىلىيە دورا ۋە ساقلىقنى ساقلاش مەھسۇلاتلىرى باشقۇرۇش ئىدارىسى (MHRA) نىڭ بازار ئىجازىتى.

كۆرسەتمە: FVIII ئامىلىنىڭ چەكلەش تارىخى بولمىغان ۋە AAV5 ئانتىتېلاسىغا پاسسىپ بولغان ئېغىر قان تومۇر A كېسىلىگە گىرىپتار بولغان قۇرامىغا يەتكەن بىمارلارنى داۋالاش ئۈچۈن.

ئەسكەرتىش: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) AAV5 نى ۋېكتور سۈپىتىدە ئىشلىتىدۇ ھەمدە ئىنسانلارنىڭ جىگەرگە خاس تەشۋىقاتچىسى HLP ئارقىلىق B دائىرە ئۆچۈرۈلگەن ئىنسانلارنىڭ ئۇيۇشۇش ئامىلى VIII (FVIII) نىڭ ئىپادىلىنىشىنى ئىلگىرى سۈرىدۇ.ياۋروپا كومىسسىيونىنىڭ ۋالوتوكوگېن روكاپارۋوۋىكنىڭ سېتىلىشىنى تەستىقلاش قارارى دورىنىڭ كلىنىكىلىق تەرەققىيات تۈرىنىڭ ئومۇمىي سانلىق مەلۇماتلىرىنى ئاساس قىلغان.بۇنىڭ ئىچىدە ، ئۈچىنچى باسقۇچلۇق كلىنىكىلىق سىناقنىڭ نەتىجىسى GENER8-1 نىڭ كۆرسىتىشىچە ، تىزىمغا ئالدۇرۇشتىن ئىلگىرىكى بىر يىلدىكى سانلىق مەلۇماتلارغا سېلىشتۇرغاندا ، ۋالوتوكوگېن روكاپارۋوۋىكنى بىر قېتىم ئوكۇل قىلغاندىن كېيىن ، سۇبيېكتنىڭ يىللىق قاناش نىسبىتى كۆرۈنەرلىك تۆۋەنلىگەن ، VIII (F8) ئاقسىل تەييارلاشتىكى قايتا ھاسىل بولىدىغان ئۇيۇشۇش ئامىلى ئىشلىتىش قېتىم سانى كۆرۈنەرلىك تۆۋەنلىگەن.4 ھەپتە داۋالانغاندىن كېيىن ، سۇبيېكتنىڭ يىللىق F8 ئىشلىتىش نىسبىتى ۋە داۋالاشقا ئېھتىياجلىق ABR ئايرىم-ئايرىم ھالدا% 99 ۋە% 84 تۆۋەنلىدى ، پەرق ستاتىستىكا جەھەتتە كۆرۈنەرلىك بولدى (p <0.001).بىخەتەرلىك ئارخىپى ياخشى بولۇپ ، ھېچقانداق تېما F8 ئامىلىنىڭ چەكلىنىشى ، يامان سۈپەتلىك ئۆسمە ياكى قان تومۇر قېتىشىشنىڭ ئەگەشمە كېسەللىكلىرىنى باشتىن كەچۈرمىگەن ، ھەمدە داۋالاشقا مۇناسىۋەتلىك ئېغىر ناچار ھادىسىلەر (SAEs) دوكلات قىلىنمىغان.

(11) Hemgenix

شىركەت: UniQure شىركىتى تەرىپىدىن ئىجاد قىلىنغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: 2022-يىلى 11-ئايدا FDA تەرىپىدىن بازارغا سېلىنغان.

كۆرسەتكۈچ: قان تومۇر ئۆسمىسى بار قۇرامىغا يەتكەن بىمارلارنى داۋالاش ئۈچۈن.

ئەسكەرتىش: Hemgenix بولسا AAV5 ۋېكتورنى ئاساس قىلغان گېن ئارقىلىق داۋالاش ئۇسۇلى.بۇ دورىغا تومۇردىن باشقۇرۇلىدىغان قېتىشىش ئامىلى IX (FIX) گېنى FIX-Padua سەپلەنگەن.باشقۇرۇشتىن كېيىن ، گېن جىگەردىكى FIX قېتىشىش ئامىلىنى ئىپادىلەيدۇ ۋە ئاجرىلىپ چىقىدۇ قانغا كىرگەندىن كېيىن قېتىشىش ئىقتىدارىنى جارى قىلدۇرىدۇ ، شۇڭا داۋالاش مەقسىتىگە يېتىش ئۈچۈن ، نەزەرىيە جەھەتتىن ئېيتقاندا ، بىر باشقۇرۇشنىڭ ئۈنۈمى ئۇزۇن بولىدۇ.

(12) Adstiladrin

شىركەت: فېررىڭ دورىگەرلىكى تەرىپىدىن ياسالغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: FDA تەرىپىدىن 2022-يىلى 12-ئايدا بازارغا سېلىنغان.

كۆرسەتكۈچ: مۇسكۇلغا تاجاۋۇز قىلمايدىغان دوۋساق راكىنى (NMIBC) باكىلۇس كالمېتتې-گېرېن (BCG) غا ئىنكاس قايتۇرمىغان داۋالاش ئۈچۈن.

ئەسكەرتىش: Adstiladrin قايتا-قايتا كۆچۈرۈلمەيدىغان بۆرەك ۋىرۇسى ۋىرۇسىنى ئاساس قىلغان گېن ئارقىلىق داۋالاش ئۇسۇلى بولۇپ ، نىشان ھۈجەيرىسىدىكى ئىنتېرفېرون ئالفا -2 b ئاقسىلىنى ھەددىدىن زىيادە تېزلىتىدۇ ۋە سۈيدۈك كاتەكچىسى ئارقىلىق دوۋساققا (ھەر ئۈچ ئايدا بىر قېتىم باشقۇرۇلىدۇ) ، ۋىرۇس ۋېكتورى دوۋساق دىۋارىنىڭ ھۈجەيرىسىگە ئۈنۈملۈك تەسىر قىلىدۇ ، ئاندىن داۋالاش ئۈنۈمىنى ھەددىدىن زىيادە تېزلىتىدۇ.بۇ رومان گېن ئارقىلىق داۋالاش ئۇسۇلى بىمارنىڭ ئۆزىنىڭ دوۋساق تام ھۈجەيرىسىنى ئىنتېرفېرون ئىشلەپچىقىرىدىغان كىچىك تىپتىكى «زاۋۇت» قا ئايلاندۇرىدۇ ، بۇ ئارقىلىق بىمارنىڭ راكقا قارشى تۇرۇش ئىقتىدارىنى ئۆستۈرىدۇ.

Adstiladrin نىڭ بىخەتەرلىكى ۋە ئۈنۈمى كۆپ مەركەزلىك كلىنىكىلىق تەتقىقاتتا باھالاندى ، بۇنىڭ ئىچىدە BCG خەۋىپى يۇقىرى بولمىغان NMIBC بار 157 بىمار بار.بىمارلار ھەر ئۈچ ئايدا 12 ئايغىچە ياكى يۇقىرى دەرىجىدىكى NMIBC نى داۋالاش ياكى قايتا-قايتا قوبۇل قىلغىلى بولمايدىغان زەھەرلىك بولغۇچە Adstiladrin نى قوبۇل قىلدى.ئومۇمىي جەھەتتىن ئالغاندا ، ئادستىلادرىن بىلەن داۋالانغان تىزىمغا ئالدۇرغان بىمارلارنىڭ% 51 ى تولۇق ئىنكاسقا ئېرىشتى (سىستوسكوپ ، بىئوپوس توقۇلمىلىرى ۋە سۈيدۈكتە كۆرۈلىدىغان راكنىڭ بارلىق ئالامەتلىرىنىڭ يوقىلىشى).

3. كىچىك يادرو كىسلاتاسى دورىلىرى

(1) Vitravene

شىركەت: ئىئونىس فارما (ئىلگىرىكى Isis Pharma) ۋە نوۋارتىس بىرلىكتە تەتقىق قىلغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: 1998-ۋە 1999-يىللىرى FDA ۋە EU EMA تەرىپىدىن بازارغا سېلىنغان.

كۆرسەتكۈچ: ئەيدىز ۋىرۇسى بىلەن يۇقۇملانغۇچىلاردىكى سىتومېگالوۋىرۇس كۆرۈش تور پەردىسىنى داۋالاش ئۈچۈن.

ئەسكەرتىش: ۋىتراۋېن ئوكسىدلىنىشقا قارشى تۇرغۇچى ئولىگونۇكلېئوتىد دورىسى بولۇپ ، بۇ دۇنيادىكى تۇنجى بازاردا تەستىقلانغان ئولىگونۇكلېئوتىد دورىسى.بازارغا سېلىشنىڭ دەسلەپكى باسقۇچىدا ، بازارنىڭ CMV غا قارشى دورىلارغا بولغان ئېھتىياجى ئىنتايىن جىددىي ئىدى.كېيىن ، ئاكتىپ ۋىرۇسقا قارشى داۋالاشنىڭ تەرەققىي قىلىشى سەۋەبىدىن ، CMV بىمارلىرىنىڭ سانى شىددەت بىلەن تۆۋەنلىدى.بازار ئېھتىياجىنىڭ سۇس بولۇشى سەۋەبىدىن ، بۇ دورا 2002-ۋە 2006-يىللىرى ياۋروپا ئىتتىپاقى دۆلەتلىرى ۋە ئامېرىكىدا چېكىنىش يولغا قويۇلغان.

(2) Macugen

شىركەت: Pfizer ۋە Eyetech بىرلىكتە تەتقىق قىلغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: 2004-يىلى ئامېرىكىدا بازارغا سېلىنغان.

كۆرسەتمە: نېرۋا قان تومۇرنىڭ قېرىشى بىلەن مۇناسىۋەتلىك بولغان ماكرو چېكىنىشنى داۋالاش ئۈچۈن.

ئەسكەرتىش: ماكۇگېن پېگېللانغان ئۆزگەرتىلگەن ئولىگونوكلېئوتىد دورىسى بولۇپ ، ئۇ قان تومۇر ئىچكى ئىچكى ئۆسۈپ يېتىلىش ئامىلى (VEGF165 تارماق تىپ) نى نىشانلىيالايدۇ ۋە باغلىيالايدۇ ، باشقۇرۇش ئۇسۇلى تومۇرغا ئوكۇل قىلىنىدۇ.

(3) Defitelio

شىركەت: جاز دورىگەرلىكى تەرىپىدىن ياسالغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: ئۇ 2013-يىلى ياۋروپا بىرلەشمىسى تەرىپىدىن بازارغا سېلىنغان ۋە FDA تەرىپىدىن 2016-يىلى 3-ئايدا بازارغا سېلىنغان.

كۆرسەتكۈچ: قان تومۇر ئۆسمىسى غول ھۈجەيرە كۆچۈرۈلگەندىن كېيىن بۆرەك ياكى ئۆپكە ئىقتىدارى ئاجىزلاش بىلەن مۇناسىۋەتلىك جىگەر خاراكتېرلىك قان تومۇر كېسەللىكلىرىنى داۋالاش ئۈچۈن.

ئەسكەرتىش: Defitelio بولسا ئولىگونۇكلېئوتىد دورىسى ، ئۇ پىلامىن خۇسۇسىيىتى بىلەن ئولىگونۇكلېئوتىدنىڭ ئارىلاشمىسى.2009-يىلى سودا سەۋەبىدىن بازاردىن چېكىنگەن.

(4) Kynamro

شىركەت: ئىئونىس فارما ۋە كاستلې بىرلىكتە قۇرغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: 2013-يىلى ئامېرىكىدا يېتىم دورا سۈپىتىدە سېتىشقا تەستىقلانغان.

كۆرسەتكۈچ: ھەمجىنىسلار ئائىلىسىدىكى يۇقىرى قان تومۇر ئۆسمىسىنى قوشۇمچە داۋالاش ئۈچۈن.

ئەسكەرتىش: Kynamro ئوكسىدلىنىشقا قارشى تۇرغۇچى ئولىگونۇكلېئوتىد دورىسى بولۇپ ، ئۇ ئىنسانلارنىڭ apo B-100 mRNA نى نىشان قىلغان ئوكسىدلىنىشقا قارشى تۇرغۇچى.Kynamro ھەپتىدە بىر قېتىم 200 مىللىگىرام تېرە ئاستىدىن باشقۇرۇلىدۇ.

(5) Spinraza

شىركەت: ئىئونىس دورىگەرلىكى تەرىپىدىن ياسالغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: FDA تەرىپىدىن 2016-يىلى 12-ئايدا بازارغا سېلىنغان.

كۆرسەتكۈچ: ئومۇرتقا مۇسكۇلى تۆۋەنلەش (SMA) نى داۋالاش ئۈچۈن.

ئەسكەرتىش: Spinraza (nusinersen) ئوكسىدلىنىشقا قارشى تۇرۇش دورىسى.SMN2 exon 7 نىڭ ئايرىش تور بېكىتىگە باغلىنىش ئارقىلىق ، Spinraza SMN2 گېنىنىڭ RNA پارچىلىنىشىنى ئۆزگەرتەلەيدۇ ، بۇ ئارقىلىق تولۇق ئىقتىدارلىق SMN ئاقسىلىنىڭ ئىشلەپچىقىرىلىشىنى ئاشۇرالايدۇ.2016-يىلى 8-ئايدا ، BIOGEN ئۆزىنىڭ Spinraza غا بولغان يەر شارى ھوقۇقىنى قولغا كەلتۈرۈش يولىنى تاللىدى.Spinraza پەقەت 2011-يىلى ئىنسانلار ئىچىدىكى تۇنجى كىلىنىكىلىق سىناقنى باشلىغان. قىسقىغىنا 5 يىلدا ، ئۇ FDA تەرىپىدىن 2016-يىلى بازارغا سېلىنغان ، بۇ FDA نىڭ ئۈنۈمىنى تولۇق ئېتىراپ قىلغان.بۇ دورا 2019-يىلى 4-ئايدا جۇڭگودا سېتىشقا تەستىقلانغان. جۇڭگودىكى سپىنرازانىڭ بارلىق تەستىقلىنىش ۋاقتى 6 ئايغىمۇ يەتمىگەن ، سپىنرازانىڭ ئامېرىكىدا تۇنجى قېتىم تەستىقلانغانلىقىغا 2 يىل 2 ئاي بولغان.جۇڭگودا بازارغا سېلىش سۈرئىتى ئاللىقاچان ناھايىتى تېز.بۇ يەنە زەھەرلىك چېكىملىكنى باھالاش مەركىزىنىڭ 2018-يىلى 11-ئاينىڭ 1-كۈنى «كىلىنىكىلىق داۋالاشتا جىددىي ئېھتىياجلىق بولغان تۇنجى تۈركۈمدىكى چەتئەلدىكى يېڭى دورىلارنىڭ تىزىملىكىنى ئېلان قىلىش ئۇقتۇرۇشى» نى تارقىتىپ ، تېز سۈرئەتتە تەكشۈرۈش ئۈچۈن تۇنجى تۈركۈمدىكى 40 چەتئەل يېڭى دورىنىڭ ئىچىگە كىرگۈزۈلگەنلىكى ، بۇنىڭ ئىچىدە سپىنرازانىڭ قاتارىغا تىزىلغانلىقى كۆرسىتىلدى.

(6) Exondys 51

شىركەت: AVI BioPharma تەرىپىدىن ئىجاد قىلىنغان (كېيىنچە Sarepta Therapeutics دەپ ئۆزگەرتىلگەن).

بازارغا سېلىش ۋاقتى: 2016-يىلى 9-ئايدا ، FDA تەرىپىدىن بازارغا سېلىنغان.

كۆرسەتمە: Duchenne مۇسكۇل يىگىلەش (DMD) نى DMD گېنىدىكى exon 51 ئاتلاپ گېن ئۆزگىرىشى بىلەن داۋالاش ئۈچۈن.

ئەسكەرتىش: Exondys 51 ئانتىتېلاغا قارشى ئولىگونۇكلېئوتىد دورىسى ، ئانتىتېلاغا قارشى ئولىگونۇكلېئوتىد DMD گېنىنىڭ ئالدىدىكى mRNA نىڭ exon 51 ئورنى بىلەن باغلىنالايدۇ ، نەتىجىدە پىشقان mRNA شەكىللىنىدۇ ، Exon 51 نىڭ بىر قىسمى Excision نى توسىدۇ ، بۇ ئارقىلىق بىمارلارنىڭ mRNA ئوقۇش رامكىسىنى قىسقىرايدۇ.

(7) Tegsedi

شىركەت: ئىئونىس دورىگەرلىكى تەرىپىدىن ياسالغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: 2018-يىلى 7-ئايدا ياۋروپا بىرلەشمىسى تەرىپىدىن بازارغا سېلىنغان.

كۆرسەتكۈچ: ئېرسىيەت خاراكتېرلىك ترانسىتېتىرىن ئامىلوئىدوز (HATTR) نى داۋالاش ئۈچۈن.

ئەسكەرتىش: تېگسېدى ترانسىتېتىرىن mRNA نى نىشان قىلغان ئوكسىدلىنىشقا قارشى تۇرۇش دورىسى.بۇ دۇنيادىكى HATTR نى داۋالاشتا تەستىقلانغان تۇنجى دورا.ئۇ تېرە ئاستى ئوكۇلى ئارقىلىق باشقۇرۇلىدۇ.بۇ دورا ترانسىتېتىرىن (ATTR) نىڭ mRNA نى نىشانلاپ ATTR ئاقسىلىنىڭ ئىشلەپچىقىرىلىشىنى ئازايتىدۇ ، ھەمدە ATTR نى داۋالاشتا ياخشى پايدا-خەتەر نىسبىتى بار ، بىمارنىڭ نېرۋا كېسەللىكى ۋە تۇرمۇش سۈپىتى ماھىيەتلىك ياخشىلاندى ، ئۇ TTR نىڭ ئۆزگىرىش تىپىغا ماس كېلىدۇ ، مەيلى كېسەللىك باسقۇچى ياكى يۈرەك قان تومۇر كېسەللىكىنىڭ بولۇشى مۇناسىۋەتلىك ئەمەس.

(8) Onpattro

شىركەت: ئالنىلام شىركىتى بىلەن سانوفى شىركىتى بىرلىكتە تەتقىق قىلغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: 2018-يىلى ئامېرىكىدا بازارغا سېلىش تەستىقلاندى.

كۆرسەتكۈچ: ئېرسىيەت خاراكتېرلىك ترانسىتېتىرىن ئامىلوئىدوز (HATTR) نى داۋالاش ئۈچۈن.

ئەسكەرتىش: Onpattro بولسا ترانسىتېتىرىن mRNA نى نىشان قىلغان siRNA دورىسى بولۇپ ، جىگەردىكى ATTR ئاقسىلىنىڭ ئىشلەپچىقىرىلىشىنى ئازايتىدۇ ۋە ترانسىتېتىرىن (ATTR) نىڭ mRNA نى نىشانلاپ ئەتراپتىكى نېرۋىلاردىكى ئامىلوئىد چۆكمىسىنىڭ يىغىلىشىنى ئازايتىدۇ ، بۇ ئارقىلىق كېسەللىك ئالامەتلىرىنى ياخشىلايدۇ ۋە پەسەيتىدۇ.

(9) Givlaari

شىركەت: ئالنىلام شىركىتى تەرىپىدىن ئىجاد قىلىنغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: FDA تەرىپىدىن 2019-يىلى نويابىردا بازارغا سېلىنغان.

كۆرسەتكۈچ: قۇرامىغا يەتكەنلەردە جىددىي خاراكتېرلىك جىگەر ياللۇغى (AHP) نى داۋالاش ئۈچۈن.

ئەسكەرتىش: Givlaari بولسا siRNA دورىسى ، بۇ Onpattro دىن كېيىن بازارغا سېلىنغان ئىككىنچى siRNA دورىسى.باشقۇرۇش ئۇسۇلى تېرە ئاستى ئوكۇلى.بۇ دورا ALAS1 ئاقسىلىنىڭ mRNA نى نىشان قىلىدۇ ، Givlaari بىلەن ئايلىق داۋالاش جىگەردىكى ALAS1 نىڭ سەۋىيىسىنى كۆرۈنەرلىك ۋە مەڭگۈلۈك تۆۋەنلىتىدۇ ، بۇ ئارقىلىق نېرۋا ئاجىز ALA ۋە PBG نىڭ سەۋىيىسىنى نورمال دائىرىگە تۆۋەنلىتىدۇ ، بۇ ئارقىلىق بىمارنىڭ كېسەللىك ئالامەتلىرىنى پەسەيتىدۇ.سانلىق مەلۇماتلاردا كۆرسىتىلىشىچە ، گىۋلارارى بىلەن داۋالانغان بىمارلارنىڭ تۇتقاقلىق گۇرۇپپىسىغا سېلىشتۇرغاندا تۇتقاقلىق سانى% 74 ئازايغان.

(10) Vyondys53

شىركەت: سارېپتا داۋالاش ئۇسۇلى تەرىپىدىن ئىجاد قىلىنغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: FDA تەرىپىدىن 2019-يىلى 12-ئايدا بازارغا سېلىنىدۇ.

كۆرسەتمە: دىستروفىن گېنى تاشقى كېسەللىكى DMD بىمارلىرىنى داۋالاش ئۈچۈن 53 قېتىم ئۆزگىرىشچان ئۆزگىرىش.

ئەسكەرتىش: Vyondys 53 ۋىرۇسقا قارشى تۇرغۇچى ئولىگونوكلېئوتىد دورىسى بولۇپ ، ئۇ دىستروفىننىڭ ئالدىدىكى mRNA نىڭ پارچىلىنىش جەريانىنى نىشان قىلىدۇ.Exon 53 قىسمەن قىسقارتىلغان ، يەنى پىشقان mRNA دا يوق ، ئۇ قىسقارتىلغان ، ئەمما يەنىلا ئىقتىدارلىق دىستروفىن ئىشلەپچىقىرىش ئۈچۈن لايىھەلەنگەن ، بۇ ئارقىلىق بىمارلارنىڭ چېنىقىش ئىقتىدارىنى ئۆستۈرىدۇ.

(11) Waylivra

شىركەت: ئىئونىس دورىگەرلىكى ۋە ئۇنىڭ قارمىقىدىكى Akcea داۋالاش ئۇسۇلى تەرىپىدىن ئىجاد قىلىنغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: 2019-يىلى مايدا ياۋروپا تېببىي دورا ئىدارىسى (EMA) تەرىپىدىن بازارغا سېلىنغان.

كۆرسەتكۈچ: قۇرامىغا يەتكەن بىمارلاردا ئائىلىۋى خلورومونېمىيە ئۇنىۋېرسال كېسەللىكى (FCS) نى كونترول قىلىشتىن باشقا ، قوشۇمچە داۋالاش ئۇسۇلى سۈپىتىدە.

ئەسكەرتىش: Waylivra ئوكسىدلىنىشقا قارشى تۇرغۇچى ئولىگونۇكلېئوتىد دورىسى ، بۇ دۇنيادىكى FCS نى داۋالاشتا بازارغا سېلىنغان تۇنجى دورا.

(12) Leqvio

شىركەت: Novartis تەرىپىدىن ئىجاد قىلىنغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: ياۋروپا بىرلەشمىسى 2020-يىلى 12-ئايدا بازار ئېچىش ئۈچۈن تەستىقلانغان.

كۆرسەتكۈچ: دەسلەپكى قاندىكى ياغ يېتىشمەسلىك كېسىلى (يات جىنىسلىق ئائىلىلەر ۋە ئائىلىسىزلەر) ياكى ئارىلاشما ھەزىم قىلىش ئىقتىدارى تۆۋەنلەش كېسىلىگە گىرىپتار بولغان چوڭلارنى داۋالاش ئۈچۈن.

ئەسكەرتىش: Leqvio بولسا PCSK9 mRNA نى نىشان قىلغان siRNA دورا.بۇ دۇنيادىكى تۇنجى خولېستېرىن (LDL-C) نى تۆۋەنلىتىدىغان siRNA داۋالاش ئۇسۇلى.ئۇ تېرە ئاستى ئوكۇلى ئارقىلىق باشقۇرۇلىدۇ.بۇ دورا RNA ئارىلىشىش ئارقىلىق PCSK9 ئاقسىلىنىڭ سەۋىيىسىنى تۆۋەنلىتىدۇ ، بۇ ئارقىلىق LDL-C سەۋىيىسىنى تۆۋەنلىتىدۇ.كلىنىكىلىق سانلىق مەلۇماتلاردا كۆرسىتىلىشىچە ، ئەڭ يۇقىرى چىداملىق دورا بىلەن داۋالاشتىن كېيىن LDL-C سەۋىيىسىنى نىشان سەۋىيىسىگە چۈشۈرەلمەيدىغان بىمارلارغا نىسبەتەن ، Leqvio LDL-C نى تەخمىنەن% 50 تۆۋەنلىتىدۇ.

(13) Oxlumo

شىركەت: ئالنىلام دورىگەرلىكى تەرىپىدىن ئىجاد قىلىنغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: ياۋروپا بىرلەشمىسى 2020-يىلى نويابىردا بازار ئېچىش ئۈچۈن تەستىقلانغان.

كۆرسەتكۈچ: دەسلەپكى قاندىكى قەنت كېسىلىنى داۋالاش ئۈچۈن (PH1).

ئەسكەرتىش: ئوكسلومو ھىدروكسىد ئوكسىد 1 (HAO1) ​​mRNA نى نىشان قىلغان siRNA دورىسى ، باشقۇرۇش ئۇسۇلى تېرە ئاستى ئوكۇلى.بۇ دورا Alnylam نىڭ ئەڭ يېڭى كۈچەيتىلگەن مۇقىملاشتۇرۇش خىمىيىسى ، ESC-GalNAc تۇتاشتۇرۇش تېخنىكىسىدىن پايدىلىنىپ ياسالغان بولۇپ ، ئۇ تېخىمۇ قەيسەرلىك ۋە كۈچلۈكلۈك بىلەن تېرە ئاستىدىن siRNA نى باشقۇرىدۇ.بۇ دورا گىدروكىئاكسىد ئوكسىد 1 (HAO1) ​​mRNA نى تۆۋەنلىتىدۇ ياكى چەكلەيدۇ ، جىگەردىكى گلىكولات ئوكسىدنىڭ مىقدارىنى تۆۋەنلىتىدۇ ، ئاندىن ئوكسالات ئىشلەپچىقىرىشقا ئېھتىياجلىق بولغان بالا ئېلېمېنتنى ئىستېمال قىلىپ ، ئوكسالات ئىشلەپچىقىرىشنى ئازايتىپ ، بىمارلارنىڭ كېسەللىكنىڭ ئىلگىرىلىشىنى كونترول قىلىدۇ ۋە كېسەللىك ئالامەتلىرىنى ياخشىلايدۇ.

(14) Viltepso

شىركەت: Nippon Shinyaku نىڭ تارماق شىركىتى NS Pharma تەرىپىدىن ئىجاد قىلىنغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: FDA تەرىپىدىن 2020-يىلى 8-ئايدا بازار ئېچىش تەستىقلانغان.

كۆرسەتكۈچ: Duchenne مۇسكۇل يىگىلەش (DMD) نى DMD گېنىدىكى exon 53 ئاتلاپ گېن ئۆزگىرىشى بىلەن داۋالاش ئۈچۈن.

ئەسكەرتىش: Viltepso ئانتىتېلاغا قارشى ئولېگونۇكلېئوتىد دورىسى بولۇپ ، DMD گېنىنىڭ ئالدىدىكى mRNA نىڭ exon 53 ئورنى بىلەن باغلىنالايدۇ ، پىشىپ يېتىلگەن mRNA شەكىللەنگەندىن كېيىن exon 53 نىڭ بىر قىسمى قېزىۋېلىنىدۇ ، بۇ ئارقىلىق mRNA ئوقۇش رامكىسىنى قىسمەن تۈزىتىدۇ.

(15) Amondys 45

شىركەت: سارېتا داۋالاش ئۇسۇلى تەرىپىدىن ئىجاد قىلىنغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: FDA تەرىپىدىن 2021-يىلى 2-ئايدا بازارغا سېلىنغان.

كۆرسەتمە: Duchenne مۇسكۇل يىگىلەش (DMD) نى DMD گېنىدىكى exon 45 ئاتلاپ گېن ئۆزگىرىشى بىلەن داۋالاش ئۈچۈن.

ئەسكەرتىش: Amondys 45 ئانتىتېلاغا قارشى ئولېگونۇكلېئوتىد دورىسى ، ئانتىتېلاغا قارشى ئولېگونۇكلېئوتىد DMD گېنىنىڭ ئالدىنقى mRNA نىڭ exon 45 ئورنى بىلەن باغلىنالايدۇ ، نەتىجىدە exon 45 نىڭ بىر قىسمى پىشىپ يېتىلگەن mRNA ئېكسپېدىتسىيىسى شەكىللەنگەندىن كېيىن توسۇلۇپ قالىدۇ ، بۇ ئارقىلىق بىمارلارنىڭ mRNA ئوقۇش رامكىسىنى قىسقارتىشىغا ياردەم بېرىدۇ.

(16) Amvuttra (vutrisiran)

شىركەت: ئالنىلام دورىگەرلىكى تەرىپىدىن ئىجاد قىلىنغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: FDA تەرىپىدىن 2022-يىلى 6-ئايدا بازارغا سېلىنغان.

كۆرسەتمە: قۇرامىغا يەتكەنلەردە كۆپ قۇتۇپلۇق (HATTR-PN) ئېرسىيەت خاراكتېرلىك ترانسىتېتىرىن ئامىلوئىدوزنى داۋالاش ئۈچۈن.

ئەسكەرتىش: Amvuttra (Vutrisiran) تىرانسفېرېتتىن (ATTR) mRNA نى نىشان قىلغان siRNA دورىسى بولۇپ ، تېرە ئاستى ئوكۇلى ئارقىلىق باشقۇرۇلىدۇ.Vutrisiran Alnylam نىڭ كۈچەيتىلگەن مۇقىملىق خىمىيىسى (ESC) -GalNAc تۇتاشتۇرۇش سۇپىسى لايىھىسىنى ئاساس قىلىپ ، قۇۋۋەت ۋە مېتابولىزىمنىڭ مۇقىملىقىنى ئاشۇرغان.بۇ داۋالاشنىڭ تەستىقى ئۇنىڭ 3-باسقۇچلۇق كلىنىكىلىق تەتقىقاتى (HELIOS-A) نىڭ 9 ئايلىق سانلىق مەلۇماتلىرىنى ئاساس قىلغان بولۇپ ، ئومۇمىي نەتىجىدە كۆرسىتىلىشىچە ، داۋالاش HATTR-PN نىڭ كېسەللىك ئالامەتلىرىنى ياخشىلاپ ،% 50 تىن كۆپرەك بىمارنىڭ ئەھۋالى ئەسلىگە كەلگەن ياكى ناچارلىشىشتىن توختىغان.

4. باشقا گېن ئارقىلىق داۋالاش دورىلىرى

(1) Rexin-G

شىركەت: Epeius Biotech تەرىپىدىن ئىجاد قىلىنغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: 2005-يىلى ، فىلىپپىن يېمەكلىك ۋە دورا نازارەت قىلىپ باشقۇرۇش ئىدارىسى (BFAD) تەرىپىدىن بازارغا سېلىنغان.

كۆرسەتكۈچ: خىمىيىلىك داۋالاشقا چىداملىق ئىلغار راكلارنى داۋالاش ئۈچۈن.

ئەسكەرتىش: Rexin-G گېن قاچىلانغان نانو بۆلەك ئوكۇلى.ئۇ ۋىرۇسقا قارشى ۋېكتور ئارقىلىق سىكلىن G1 ئۆزگىرىشچان گېننى نىشان ھۈجەيرىگە كىرگۈزۈپ ، قاتتىق ئۆسمىنى ئۆلتۈرىدۇ.باشقۇرۇش ئۇسۇلى تومۇرغا ئوكۇل سېلىش.ئۆسمىنى نىشان قىلغان دورا بولۇش سۈپىتى بىلەن ، مېتاكتىكىلىق راك ھۈجەيرىسىنى ئاكتىپلىق بىلەن ئىزدەيدۇ ۋە يوقىتىدۇ ، ئۇ باشقا بىئولوگىيىلىك دورىلارنى ئۆز ئىچىگە ئالغان باشقا راك دورىلىرىنى مەغلۇپ قىلغان بىمارلارغا بەلگىلىك داۋالاش رولىغا ئىگە.

(2) Neovasculgen

شىركەت: ئىنسانلارنىڭ غول ھۈجەيرىلىرى ئىنستىتۇتى تەرىپىدىن ئىجاد قىلىنغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: 2011-يىلى 7-دېكابىر رۇسىيەدە بازارغا سېلىنىش تەستىقلانغان ، ئاندىن 2013-يىلى ئۇكرائىنادا بازارغا سېلىنغان.

كۆرسەتمە: ئېغىر دەرىجىدىكى قان يېتىشمەسلىك كېسىلىنى ئۆز ئىچىگە ئالغان ئەتراپ قان تومۇر ئارتېرىيە كېسەللىكىنى داۋالاش ئۈچۈن.

ئەسكەرتىش: Neovasculgen بولسا DNA پلازمىسى ئاساس قىلىنغان گېن ئارقىلىق داۋالاش.قان تومۇر ئىچكى ئۆسۈپ يېتىلىش ئامىلى (VEGF) 165 گېنى پىلازما ئومۇرتقىسىدا ياسالغان ۋە بىمارلارغا سېلىنىدۇ.

(3) كوللاگېن

شىركەت: ئوساكا ئۇنۋېرسىتىتى ۋە تەۋەككۈل مەبلەغ شىركىتى بىرلىكتە تەتقىق قىلغان.

بازارغا سېلىش ۋاقتى: 2019-يىلى 8-ئايدا ياپونىيە سەھىيە ، ئەمگەك ۋە پاراۋانلىق مىنىستىرلىكى تەرىپىدىن تەستىقلانغان.

كۆرسەتكۈچ: ھالقىلىق تۆۋەنكى قان يېتىشمەسلىك كېسىلىنى داۋالاش.

ئەسكەرتىش: كوللاگېن پلازما ئاساس قىلىنغان گېن ئارقىلىق داۋالاش ئۇسۇلى بولۇپ ، ياپونىيىدىكى گېن داۋالاش شىركىتى AnGes ئىشلەپچىقارغان تۇنجى دۆلەت ئىچىدىكى گېن ئارقىلىق داۋالاش دورىسى.بۇ دورىنىڭ ئاساسلىق تەركىبى ئىنسانلارنىڭ جىگەر ھۈجەيرىسىنىڭ ئۆسۈش ئامىلى (HGF) گېن تەرتىپىنى ئۆز ئىچىگە ئالغان يالىڭاچ پىلازما.ئەگەر دورا تۆۋەنكى ئەزالارنىڭ مۇسكۇلىغا ئوكۇل قىلىنسا ، ئىپادىلەنگەن HGF توسۇلۇپ قالغان قان تومۇر ئەتراپىدا يېڭى قان تومۇرلارنىڭ شەكىللىنىشىنى ئىلگىرى سۈرىدۇ.كلىنىكىلىق سىناقلار ئۇنىڭ يارىنى ياخشىلاشقا بولغان تەسىرىنى ئىسپاتلىدى.

 

Foregene گېن ئارقىلىق داۋالاشنىڭ تەرەققىياتىغا قانداق ياردەم بېرەلەيدۇ؟

بىز تەكشۈرۈش ۋاقتىنى چوڭ كۆلەمدە تەكشۈرۈشتە ، siRNA دورا تەرەققىياتىنىڭ دەسلەپكى باسقۇچىدا تېجەشكە ياردەم قىلىمىز.

تېخىمۇ كۆپ تەپسىلاتلارنى زىيارەت قىلىڭ:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/

 


يوللانغان ۋاقتى: 12-ئاينىڭ 27-كۈنىدىن 20-كۈنىگىچە