مەنبە: WuXi AppTec

يېقىنقى يىللاردىن بۇيان ، RNA داۋالاش ساھەسىدە پارتلاش يۈزلىنىشى كۆرۈلدى-پەقەت ئۆتكەن 5 يىلدا ، 11 RNA داۋالاش ئۇسۇلى FDA تەرىپىدىن تەستىقلانغان ، بۇ سان ھەتتا ئىلگىرى تەستىقلانغان RNA داۋالاشنىڭ يىغىندىسىدىنمۇ ئېشىپ كەتكەن!ئەنئەنىۋى داۋالاش ئۇسۇلىغا سېلىشتۇرغاندا ، RNA ئارقىلىق داۋالاش نىشانىنىڭ گېن تەرتىپى ئېنىقلانسىلا ، مۇۋەپپەقىيەت قازىنىش نىسبىتى يۇقىرى بولغان نىشانلىق داۋالاشنى تېز تەرەققىي قىلدۇرالايدۇ.يەنە بىر جەھەتتىن ، كۆپىنچە RNA داۋالاش ئۇسۇللىرى يەنىلا ئاز ئۇچرايدىغان كېسەللىكلەرنى داۋالاشقىلا ئىشلىتىلىدۇ ، بۇ خىل داۋالاش ئۇسۇللىرىنىڭ تەرەققىياتى داۋالاشنىڭ چىدامچانلىقى ، بىخەتەرلىكى ۋە يەتكۈزۈلۈشى جەھەتتە يەنىلا نۇرغۇن رىقابەتلەرگە دۇچ كەلمەكتە.بۈگۈنكى ماقالىدەWuXi AppTec نىڭ مەزمۇن گۇرۇپپىسى ئۆتكەن بىر يىلدا RNA داۋالاش ساھەسىدىكى ئىلگىرىلەشلەرنى تەكشۈرۈپ ، ئوقۇرمەنلەر بىلەن بۇ يېڭىدىن گۈللىنىۋاتقان ساھەنىڭ كەلگۈسىنى ئۈمىد قىلىدۇ.

▲ 11 RNA داۋالاش ياكى ۋاكسىنا FDA تەرىپىدىن ئۆتكەن 5 يىلدا تەستىقلاندى

ئاز ئۇچرايدىغان كېسەللىكلەردىن ئادەتتىكى كېسەللىكلەرگىچە ، تېخىمۇ كۆپ گۈللەر ئېچىلىدۇ

يېڭى تاج يۇقۇمىدا ، mRNA ۋاكسىنىسى ئويلىمىغان يەردىن تۇغۇلغان بولۇپ ، كەسىپنىڭ كەڭ دىققىتىنى قوزغىدى.After theيۇقۇملۇق كېسەل ۋاكسىنىسىنىڭ تەرەققىياتىدىكى بۆسۈش ، mRNA تېخنىكىسى دۇچ كەلگەن يەنە بىر چوڭ رىقابەت تېخىمۇ كۆپ كېسەللىكلەرنى داۋالاش ۋە ئالدىنى ئېلىشنىڭ قوللىنىش دائىرىسىنى كېڭەيتىش.
بۇنىڭ ئىچىدە ،يەككە راك ۋاكسىنىسى mRNA تېخنىكىسىنىڭ مۇھىم قوللىنىش ساھەسى، بىز يەنە بۇ يىل بىر نەچچە راك ۋاكسىنىسىنىڭ ئاكتىپ كلىنىكىلىق نەتىجىسىنى كۆردۇق.دەل مۇشۇ ئايدا ، مودېرنا بىلەن مېرك بىرلىكتە تەتقىق قىلىپ ياساپ چىققان يەككە راك ۋاكسىنىسى PD-1 چەكلىگۈچى Keytruda بىلەن بىرلەشتۈرۈلۈپ ،خەتەرنى ئازايتتىئۈچىنچى ۋە IV باسقۇچلۇق مېلانوما كېسىلىگە گىرىپتار بولغان بىمارلارنىڭ ئۆسمىنى تولۇق ئەسلىگە كەلتۈرگەندىن كېيىن قايتا قوزغىلىش ياكى ئۆلۈش نىسبىتى% 44 (Keytruda يەككە داۋالاشقا سېلىشتۇرغاندا).ئاخباراتتا مۇنداق دەپ كۆرسىتىلدى: بۇ mRNA راكى ۋاكسىنىسىنىڭ تۇنجى قېتىم ئىختىيارىي كلىنىكىلىق سىناقتا مېلانوما كېسىلىنى داۋالاشتا ئۈنۈم كۆرسىتىشى بولۇپ ، بۇ mRNA راكى ۋاكسىنىسىنىڭ تەرەققىياتىدىكى ئابىدە خاراكتېرلىك ئىش.
ئۇنىڭدىن باشقا ، mRNA ۋاكسىنىسى ھۈجەيرە داۋالاشنىڭ داۋالاش ئۈنۈمىنىمۇ ئاشۇرالايدۇ.مەسىلەن ، BioNTech نىڭ تەتقىقاتىدا كۆرسىتىلىشچە ، ئەگەر بىمارلارغا ئالدى بىلەن CLDN6 نىشانلىق CAR-T داۋالاش ئۇسۇلى تۆۋەن مىقداردا دورا ئىچسەBNT211، ئاندىن CLDN6 كودلاشتۇرۇلغان mRNA ۋاكسىنىسى بىلەن ئوكۇل قىلىنغاندا ، ئۇلار ئانتىگېن تەقدىم قىلغۇچى ھۈجەيرىلەرنىڭ يۈزىدە CLDN6 نى ئىپادىلەش ئارقىلىق vivo دىكى CAR-T ھۈجەيرىسىنى قوزغىتالايدۇ.كۈچەيتىش ، بۇ ئارقىلىق باكتېرىيەگە قارشى تۇرۇش ئۈنۈمىنى ئۆستۈرىدۇ.دەسلەپكى نەتىجىدە كۆرسىتىلىشىچە ، بىرىكمە داۋالاشنى قوبۇل قىلغان 5 بىمارنىڭ 4 ى قىسمەن ئىنكاسقا ئېرىشكەن ، يەنى% 80.

MRNA داۋالاشتىن باشقا ، ئولىگونۇكلېئوتىد بىلەن داۋالاش ۋە RNAi ئارقىلىق داۋالاشمۇ كېسەللىك دائىرىسىنى كېڭەيتىشتە ياخشى نەتىجىلەرنى قولغا كەلتۈردى.سوزۇلما خاراكتېرلىك B تىپلىق جىگەر ياللۇغىنى داۋالاشتا ،% 30 كە يېقىن بىمار ۋىرۇسقا قارشى ئولىگونۇكلېئوتىد بىلەن داۋالاشنى ئىشلەتكەندىن كېيىن vivo دىكى B تىپلىق جىگەر ياللۇغى ئانتىگېن ۋە B تىپلىق جىگەر ياللۇغى ۋىرۇسى DNA نى بايقىيالمايدۇ.bepirovirsen GSK بىلەن Ionis بىرلىكتە تەتقىق قىلىپ چىققان24 ھەپتە.بەزى بىمارلاردا ، داۋالاشنى توختاتقاندىن كېيىنكى 24 ھەپتىدىن كېيىن ، B تىپلىق جىگەر ياللۇغىنىڭ بۇ ئالامەتلىرى يەنىلا بەدەندە بايقالمىدى.
تاسادىپىيلىق ، RNAi ئارقىلىق داۋالاشۋىرۇس بىئوتېخنىكا بىلەن ئالنىلام بىرلىكتە تەتقىق قىلغان VIR-2218 بىرلەشتۈرۈلگەنئىنتېرفېرون α بىلەن ، 2-باسقۇچلۇق كلىنىكىلىق سىناقتا ، تەخمىنەن% 30 سوزۇلما B تىپلىق جىگەر ياللۇغى بىمارلىرىمۇ B تىپلىق جىگەر ياللۇغى يۈزى ئانتىگېننى (HBsAg) بايقىيالمىدى.ئۇنىڭدىن باشقا ، بۇ بىمارلار B تىپلىق جىگەر ياللۇغى ئاقسىلىغا قارشى ئانتىتېلا ياساپ ، ئاكتىپ ئىممۇنىتېت سىستېمىسىنىڭ ئىنكاسىنى كۆرسەتتى.بۇ نەتىجىلەرنى يەكۈنلەپ ، كەسىپ ئەھلى RNA داۋالاشنىڭ B تىپلىق جىگەر ياللۇغىنى داۋالاشنىڭ ئاچقۇچى بولۇشى مۇمكىنلىكىنى كۆرسەتتى.
بۇ پەقەت ئادەتتىكى كېسەللىكلەرگە RNA داۋالاشنىڭ باشلىنىشى بولۇشى مۇمكىن.ئالنىلامنىڭ تەتقىق قىلىپ ئېچىش تۇرۇبىسىغا قارىغاندا ، ئۇ يەنە يۇقىرى قان بېسىم ، ئالزىمېر كېسەللىكى ۋە ئىسپىرتسىز بوغماق ئۈچەي ياللۇغىنى داۋالاش ئۈچۈن RNAi داۋالاش ئۇسۇلىنى تەتقىق قىلىۋاتىدۇ ، كەلگۈسىنى ئۈمىد قىلىشقا ئەرزىيدۇ.

RNA ئارقىلىق داۋالاشنىڭ بوسۇغىسىدىن بۆسۈپ ئۆتۈش

RNA داۋالاش ئۇسۇلىنىڭ يەتكۈزۈلۈشى ئۇنىڭ قوللىنىلىشىنى چەكلەيدىغان توسالغۇلارنىڭ بىرى.ئالىملار يەنە كۆپ خىل تېخنىكىلارنى تەتقىق قىلىپ ، RNA ئارقىلىق داۋالاشنى جىگەردىن باشقا ئەزا ۋە توقۇلمىلارغا يەتكۈزدى.
يوشۇرۇن ئۇسۇللارنىڭ بىرى داۋالاش خاراكتېرلىك RNA نى توقۇلما خاراكتېرلىك مولېكۇلا بىلەن «باغلاش».مەسىلەن ، Avidity Biosciences يېقىندا ئۆزىنىڭ تېخنىكا سۇپىسىنىڭ يەككە ئانتىتېلانى ئولىگونۇكلېئوتىدقا قوشالايدىغانلىقىنى ئېلان قىلدى.siRNA نى ئۈنۈملۈك باغلايدۇ.سۆڭەك مۇسكۇلىغا ئەۋەتىلدى.ئاخباراتتا مۇنداق دەپ كۆرسىتىلدى: بۇ siRNA نىڭ تۇنجى قېتىم مۇۋەپپەقىيەتلىك ھالدا نىشانلىنىپ ئىنسانلارنىڭ مۇسكۇل توقۇلمىلىرىغا يەتكۈزۈلۈشى بولۇپ ، بۇ RNA داۋالاش ساھەسىدىكى زور بۆسۈش.

رەسىم مەنبەسى: 123RF

ئانتىتېلا بىرىكتۈرۈش تېخنىكىسىدىن باشقا ، ياغ ئاقسىلى (LNP) نى تەرەققىي قىلدۇرىدىغان بىر تۈركۈم شىركەتلەرمۇ بۇ خىل توشۇغۇچىلارنى «يېڭىلىۋاتىدۇ».مەسىلەن، ReCode داۋالاش ئۇسۇلىئۆزىگە خاس تاللاشچان ئورگان نىشانلىق LNP تېخنىكىسى (SORT) ئارقىلىق ئۆپكە ، تال ، جىگەر ۋە باشقا ئەزالارغا ھەر خىل RNA داۋالاش ئۇسۇلىنى يەتكۈزىدۇ.بۇ يىل بۇ شىركەت 200 مىليون دوللارلىق B يۈرۈشلۈك مەبلەغ يۈرۈشتۈرۈشنىڭ تاماملانغانلىقىنى ئېلان قىلدى ، پىفىزېر ، بايېر ، ئامگېن ، سانوفى ۋە باشقا چوڭ دورا شىركەتلىرىنىڭ تەۋەككۈل مەبلەغ تارماقلىرى مەبلەغ سېلىشقا قاتناشتى.Kernal Biologics بۇ يىل يەنە 25 مىليون دوللارلىق A يۈرۈشلۈك مەبلىغىگە ئېرىشتى ، ئۇ يەنە جىگەردە يىغىلىپ قالمايدىغان ، ئەمما چوڭ مېڭە ياكى ئالاھىدە ئۆسمە قاتارلىق نىشانلىق ھۈجەيرىلەرگە mRNA يەتكۈزۈپ بېرەلەيدىغان LNP نى تەرەققىي قىلدۇرماقتا.
بۇ يىل تۇنجى قېتىم ئوتتۇرىغا چىققان Orbital Therapeutics مۇ RNA ئارقىلىق داۋالاشنى مۇھىم تەرەققىيات يۆنىلىشى سۈپىتىدە قوبۇل قىلىدۇ.RNA تېخنىكىسى ۋە يەتكۈزۈش مېخانىزمىنى بىرلەشتۈرۈش ئارقىلىق ، شىركەت ئۆزگىچە RNA تېخنىكا سۇپىسى قۇرۇپ ، يېڭىلىق يارىتىشچان RNA داۋالاش ئۇسۇلىنىڭ داۋاملىشىشى ۋە يېرىم ئۆمرىنى ئۇزارتالايدۇ ۋە ئۇلارنى ھەر خىل ھۈجەيرە ۋە توقۇلمىلارغا يەتكۈزەلەيدۇ.

تارىخىي پەيتتە يېڭى تىپتىكى RNA داۋالاش ئۇسۇلى بارلىققا كېلىدۇ

بۇ يىل 12-ئاينىڭ 21-كۈنىگە قەدەر ، RNA داۋالاش ساھەسىدە ، 31 باسقۇچلۇق مەبلەغ يۈرۈشتۈرۈش پائالىيىتى يۈز بەردى (تەپسىلاتىنى ماقالىنىڭ ئاخىرىدىكى مېتودولوگىيەگە قاراڭ) ، 30 ئالدىنقى قاتاردىكى شىركەتلەر (بىر شىركەت ئىككى قېتىم مەبلەغكە ئېرىشتى) ، ئومۇمىي مەبلەغ سوممىسى 1 مىليارد 740 مىليون دوللار.بۇ شىركەتلەرنىڭ تەھلىلى شۇنى ئىسپاتلىدىكى ، مەبلەغ سالغۇچىلار RNA داۋالاشنىڭ يوشۇرۇن كۈچىنى تولۇق ھېس قىلىش ۋە تېخىمۇ كۆپ بىمارلارغا نەپ يەتكۈزۈش ئۈچۈن ، RNA داۋالاشنىڭ نۇرغۇن خىرىسلىرىنى ھەل قىلىدىغانلىقى مۆلچەرلەنگەن ئالدىنقى قاتاردىكى شىركەتلەرگە تېخىمۇ ئۈمىدۋار.
ئۇنىڭ ئۈستىگە پۈتۈنلەي يېڭى تىپتىكى RNA داۋالاش ئۇسۇلىنى تەرەققىي قىلدۇرىدىغان يېڭىدىن گۈللىنىۋاتقان شىركەتلەر بار.ئەنئەنىۋى oligonucleotides ، RNAi ياكى mRNA غا ئوخشىمايدىغىنى ، بۇ شىركەتلەر تەتقىق قىلىپ چىققان يېڭى تىپتىكى RNA مولېكۇلالىرى ھازىرقى داۋالاشنىڭ بوسۇغىسىدىن بۆسۈپ ئۆتۈشى مۇمكىن.
ئايلانما RNA بۇ ساھەدىكى قىزىق نۇقتىلارنىڭ بىرى.سىزىقلىق mRNA بىلەن سېلىشتۇرغاندا ، Orna Therapeutics دەپ ئاتىلىدىغان ئالدىنقى قاتاردا تۇرىدىغان شىركەت تەتقىق قىلىپ چىققان ئايلانما RNA تېخنىكىسى تۇغما ئىممۇنىتېت سىستېمىسى ۋە تاشقى كېسەللىكلەر تەرىپىدىن ئېتىراپ قىلىنىشتىن ساقلىنالايدۇ ، بۇ ئىممۇنىتېت ئىقتىدارىنى كۆرۈنەرلىك تۆۋەنلىتىپلا قالماي ، يەنە تېخىمۇ يۇقىرى مۇقىملىققا ئىگە.بۇنىڭدىن باشقا ، تۈز سىزىقلىق RNA بىلەن سېلىشتۇرغاندا ، ئايلانما RNA نىڭ قاتلانغان شەكلى كىچىكرەك ، تېخىمۇ كۆپ ئايلانما RNA غا ئوخشاش LNP قاچىلاپ ، RNA داۋالاشنىڭ يەتكۈزۈش ئۈنۈمىنى ئۆستۈرگىلى بولىدۇ.بۇ ئىقتىدارلار RNA داۋالاشنىڭ كۈچلۈكلىكى ۋە چىدامچانلىقىنى ئاشۇرۇشقا ياردەم بېرەلەيدۇ.
بۇ يىل بۇ شىركەت 221 مىليون دوللارلىق B يۈرۈشلۈك مەبلەغ يۈرۈشتۈرۈشنى تاماملىدى ، شۇنداقلا تەتقىقات ۋەمېرك بىلەن بولغان ھەمكارلىق ھەمكارلىقى 3 مىليارد 500 مىليون دوللار.ئۇنىڭدىن باشقا ، ئورنا يەنە ئايلانما RNA ئارقىلىق ھايۋانلاردا CAR-T داۋالاش ئۇسۇلىنى بىۋاسىتە ھاسىل قىلىپ ، ئىسپاتنى تاماملايدۇئۇقۇم.
ئايلانما RNA دىن باشقا ، ئۆزىنى كۈچەيتىدىغان mRNA (samRNAs) تېخنىكىسىمۇ مەبلەغ سالغۇچىلارنىڭ ياقتۇرۇشىغا ئېرىشتى.بۇ تېخنىكا RNA ۋىرۇسىنىڭ ئۆز-ئۆزىنى كۈچەيتىش مېخانىزمىنى ئاساس قىلغان بولۇپ ، ئۇ سىتوپلازمىدا samRNA تەرتىپىنىڭ كۆپىيىشىنى كەلتۈرۈپ چىقىرىدۇ ، mRNA داۋالاش ئۇسۇلىنىڭ ئىپادىلەش ھەرىكىتىنى ئۇزارتىدۇ ، بۇ ئارقىلىق باشقۇرۇش قېتىم سانىنى ئازايتىدۇ.ئەنئەنىۋى سىزىقلىق mRNA بىلەن سېلىشتۇرغاندا ، samRNA تەخمىنەن 10 ھەسسە تۆۋەن مىقداردا ئوخشاش ئاقسىلنىڭ ئىپادىلىنىش دەرىجىسىنى ساقلاپ قالالايدۇ.بۇ يىل RNAimmune بۇ ساھەنىڭ تەرەققىياتىغا ئەھمىيەت بەرگەن بولۇپ ، A يۈرۈشلۈك مەبلىغى 27 مىليون دوللار بولغان.
tRNA تېخنىكىسىمۇ ئىنتىزار بولۇشقا ئەرزىيدۇ.TRNA نى ئاساس قىلغان داۋالاش ھۈجەيرە ئاقسىل ياسىغاندا خاتا توختايدىغان كودنى «نەزەردىن ساقىت» قىلالايدۇ ، بۇنداق بولغاندا نورمال ئۇزۇنلۇقتىكى ئاقسىل ھاسىل بولىدۇ.مۇناسىۋەتلىك كودلارغا قارىغاندا توختايدىغان كودلارنىڭ تۈرى بىر قەدەر ئاز بولغاچقا ، TRNA داۋالاش ئۇسۇلى نۇرغۇن كېسەللىكلەرنى داۋالىيالايدىغان يەككە داۋالاشنى تەرەققىي قىلدۇرۇش يوشۇرۇن كۈچىگە ئىگە.بۇ يىل tRNA داۋالاشنى ئاساس قىلغان HC Bioscience A يۈرۈشلۈك مەبلىغىدە جەمئىي 40 مىليون دوللار مەبلەغ توپلىدى.

Epilogue

يېڭىدىن گۈللىنىۋاتقان داۋالاش ئەندىزىسى بولۇش سۈپىتى بىلەن ، RNA ئارقىلىق داۋالاش يېقىنقى يىللاردا تېز تەرەققىياتنى قولغا كەلتۈردى ، نۇرغۇن داۋالاش ئۇسۇللىرى تەستىقلاندى.بۇ ساھەدىكى ئەڭ يېڭى تەرەققىياتلاردىن شۇنى كۆرۈۋېلىشقا بولىدۇكى ، ئالدىنقى قاتاردىكى RNA داۋالاش ئۇسۇللىرى بۇ خىل داۋالاش ئۇسۇللىرى ئارقىلىق داۋالىغىلى بولىدىغان كېسەللىكلەرنىڭ دائىرىسىنى كېڭەيتىۋاتىدۇ ، نىشانلىق يەتكۈزۈشتىكى ھەر خىل توسالغۇلارنى يېڭىپ ، يېڭى RNA مولېكۇلاسىنى تەرەققىي قىلدۇرۇپ ، ھازىرقى داۋالاشنىڭ ئۈنۈمى ۋە چىدامچانلىقى جەھەتتىكى چەكلىمىسىنى يېڭىدۇ.كۆپ خىل رىقابەت.RNA داۋالاشنىڭ بۇ يېڭى دەۋرىدە ، بۇ ئالدىنقى قاتاردىكى شىركەتلەر كەلگۈسى بىر نەچچە يىلدا كەسىپنىڭ قىزىق نۇقتىسىغا ئايلىنىشى مۇمكىن.

مۇناسىۋەتلىك مەھسۇلاتلار:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-taqman-product/

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/